HÜTBAT Bülten - Tıbbın Geleceği

CRISPR GEN TERAPİSİ
FARELERDEKİ AĞRIYI UZUN SÜRE DİNDİRDİ
Nur Yıldız Zengin
Bu yaklaşım opoid kullanımına
gerek kalmadan kronik ağrıyı
azaltmayı sağlayabilir.
Science Translational Medicine’da 10 Mart 2021’de yayımlanan
bir araştırma makalesinde CRISPR’a dayanan bir
gen sessizleştirme tekniğinin farelerde ağrıyı giderdiği
gösterildi.
Bu terapinin insanlarda uygulanması için zaman gerekli
olmasına rağmen, bilim insanları bu yaklaşımın
kronik ağrıyı aylardan yıllara kadar sessizleştirebilecek
bir yaklaşım olabileceğini önermekte. Kronik
ağrının tipik olarak morfin gibi opoidlerle tedavi
edilebildiği ancak bu ilaçların bağımlılığa neden
olabildiği bilinmektedir.Bu çalışmada kullanılan
CRISPR terapisi (CRISPR-dCas9) direkt
olarak gen dizisini değiştirmek yerine onun
eksprese edilmesini durduruyor.
Çalışmalar Nav1.7 isimli sodyum kanalının
kronik ağrının merkezinde olduğunu önermekte.
İnsanlarda bu kanalı kodlayan gende
mutasyonlar olduğunda; insanlar, ekstrem ve
sürekli bir ağrı yaşayabildikleri gibi hiçbir durumda
acı ve ağrı hissedemedikleri bir duruma
da gelebilmektedirler.
So Moreno ve ekibi,
dorsal kök ganglion nöronlarında
bulunan Nav1.7 kanalının in situ baskılanması
sayesinde ağrı sinyalinin beyne ulaşmadan
önce durdurulabileceğini önerdiler. Daha
önce bu kanalın küçük moleküllü ilaçlar ve antikorlarla
bloklanması için çalışılmıştı. Fakat bu terapilerde
vücutta yapısal olarak benzer başka sodyum
kanalları ile de etkileşimin olması sonucu birçok
yan etki ortaya çıktı. Fakat CRISPR’ın genleri
hassas bir şekilde hedeflemesinden faydalanarak
Nav1.7 kanalının sentezini,direkt ve hedef dışı etkiler
olmadan durdurabilmek mümkün olabilir.
28