Reumatoid artrit, biologisk behandling och förlorade ... - SNS

6.4.4 Observationell jämfört med randomiserad designObservationella data har flera styrkor jämfört med data från kliniska prövningar (Tabell 4). Dock harde också en mycket stor svaghet, nämligen möjligheten att använda dem för att på ett övertygandesätt undersöka orsakssamband. Det stora problemet är att patienter i klinisk praxis kanaliseras tillvissa typer av behandlingar baserat på faktorer som också är förknippade med behandlingsutfallet.Till exempel finns det oftast särskilda skäl till varför vissa patienter inte får biologisk behandling idag.Dessa skäl är inte sällan också kopplade till hälsoutfall.Många tekniker finns för att försöka undersöka orsakssamband i observationella data, men i flertaletfall gäller det som en ledarskribent i ansedda New England Journal of Medicine skrev i en kommentartill en registerbaserad studie: "There is no substitute for randomized controlled trials to eliminateselection bias between treatments". 38Ledarskribenten ställde också frågan: "If observational registries require randomized trials to explaintheir results, what is their value in comparing treatment strategies?" Hon besvarade själv frågan medatt beskriva problem med generaliserbarhet från RCTer till den patientgrupp som behandlas iverkligheten (prövningspatienter är ofta hårt selekterade) och att register med oselekteradepatienter är det enda sättet att undersöka generaliserbarheten av resultat från RCTer. Dessutom gerobservationella registerdata också information om vilka patientgrupper som får (och inte får)behandling, och hur selektionen till olika behandlingar ser ut (exempelvis fann vi annorlundaselektion till biologisk behandling utifrån ålder, kön, utbildning och sjukvårdsregion). 6,11Den huvudsakliga styrkan respektive svagheten med den randomiserade designen är till stor delspegelbilden av den observationella designen: vinsterna i kausalitetsbedömning sker på bekostnad avreducerad generaliserbarhet. De två ansatserna bör därför betraktas som komplement.Tabell 4 Jämförelse av data från randomiserade kliniska prövningar och berikade kvalitetsregisterTraditionell RCTBerikade kvalitetsregisterDurationKortLång(till studiens slut≈1-2 år)(till död/emigration via register)Antal utfall Få MångaResursförbrukning Protokollinducerad FaktiskPatientgruppStyrd av inklusions- ochexklusionskriterierVerklighetGeneraliserbarhet Begränsad till studerad patientgrupp Behandlade patientgrupperStorlek & subgruppsanalysDesignade för detektion av ettsärskilt utfall, oftast för hela gruppen(ej för subgrupper)Stort antal patienterGoda möjligheter försubgruppsanalysMöjlighet till kausalitetsbestämningUppföljning av säkerhetMycket godGenerellt för små och för korta förovanliga biverkningar ochbiverkningar med lång latensKostnad Hög LågHUVUDSTYRKAGuldstandard för kausalitetsbedömningarHUVUDSVAGHETGeneraliserbarhet till faktisktbehandlad patientgrupp?Begränsad till godGoda möjligheter(men kausalitetsbestämningförblir en utmaning)Generaliserbarhet ochbeskrivning av faktisk användningKausala samband?2013 02 04 Sida 36