DOENÇA DE TAY-SACHS - Genética - ufcspa

terapêuticos com o DNA das células hospedeiras e, à longo prazo, a expressão do gene
transferido, sem gerar uma resposta imune contra os agentes virais 29 .
Devido ao fato desses vetores não infectarem células estáveis, como o neurônio,
essa técnica não apresenta validade terapêutica na DTS, embora seja empregada em outras
gangliosidoses GM2 29 .
5) Liberação de genes diretamente no SNC
Essa abordagem tem sido utilizada em diversos modelos animais como tentativa
de superar o problema da barreira hematoencefálica existente em outras técnicas. Essa
abordagem utiliza dois métodos: em deles é o uso de um vetor viral com tropismo pelo
SNC como o herpes simplex vírus (HSV) ou o adenovírus (AV); o outro é o implante
cerebral de células geneticamente modificadas que superexpressam o gene terapêutico. O
HSV e o AV infelizmente não permitem uma expressão contínua do gene nas células
hospedeiras, pois não se integram ao genoma. Também podem direcionar a liberação de
genes para células não proliferativas como os neurônios.
Tem sido desenvolvido outro sistema que utiliza vetor viral é baseado no vírus da
imunodeficiência humana (HIV), que já foi testado em injeções intracerebrais no estriado e
hipocampo de ratos adultos 29 .
Uma nova abordagem que promete grandes mudanças no tratamento das lesões
amplas de SNC é o transplante de células neurais progenitoras multipotenciais que podem
diferenciar-se em neurônios, astrócitos e oligodendrócitos. A vantagem dessa técnica é a
possível correção, à longo prazo, dos distúrbios do armazenamento. Mas, são necessárias
outras investigações a cerca dos resultados obtidos com o uso dessa técnica 29 .
45