Veksthormonbehandling ved idiopatisk kortvoksthet - Pediatrisk ...

sjonsområde. Mange har derfor stilt seg spørsmåletom en såvidt moderat økning av voksenhøyde vil ha noen effekt på den psykososialetilpasning, eller føre til noen forbedring av livskvaliteten(31,32).Som gruppe viser ikke kortvokste barn klinisksignifikante emosjonelle eller adferdsmessigeproblemer (33-36), selvom det nok kanvære tilfelle på individuell basis (37). Behandlingmed veksthormon synes heller ikke å hanoen effekt på barnas selvbilde (38), selv ombehandlingen er rapportert å kunne ha en gunstigeffekt på atferdsproblemer i skolen (39). Ien etterundersøkelse av voksne som hadde fåttveksthormonbehandling som barn, viste at de idet store og hele var fornøyde med behandlingen.De fleste hadde imidlertid svært overdrevneforestillinger om resultatet av behandlingensom de trodde svarte til en økning av voksenhøyde på 12-13 cm, mot den faktiske realitetsom bare var 2-3 cm (40).KostnadVeksthormonbehandling er fortsatt meget kostbart.I de fleste studier av idiopatisk kortvoksthetsom er publisert har den farmasøytiskeindustri levert veksthormonpreparatene utenkostnad. Behandling i klinisk hverdag medførerderimot store utgifter for samfunnet. Det erforetatt flere beregninger av hva veksthormonbehandlingav idiopatisk kortvoksthet vil koste,og de fleste overslag går ut på at bare medikamentutgiftenevil kunne overstige 150.000-200.000 kr per centimeter (41).BivirkningerSelv om alt tyder på at behandling med veksthormoner relativt sikker på kort sikt (42), kanvi fortsatt ikke avskrive uheldige langtidsvirkninger.I den forbindelse er en nylig publisertundersøkelse av insidensen av diabetes mellitushos barn og unge som har vært behandletmed veksthormon verdt å merke seg (43).Utgangspunktet var 23.333 barn behandlet medveksthormon som var rapportert til KIGS-databaseni årene 1987 til 1997. Det ble funnet 11barn med type 1 diabetes, 18 med type 2 diabetesog 14 med nedsatt glukose toleranse. Insidensog alder ved debut av type 1 diabetes varikke forskjellig fra det som kunne forventes inormalbefolkningen. Insidensen av type 2 diabetessvarte til 34,4 per 100.000 behandlingsårmed veksthormon, hvilket var seks ganger høyereenn det som er funnet hos barn som ikke erveksthormon behandlede. Symptomene på type2 diabetes forsvant ikke etter seponering avveksthormon. Selvom risikoen er liten, kan denikke neglisjeres. Den ligger på linje med f.eks.risikoen for agranulocytose ved behandlingmed carbimazol for hyperthyreose. Forskjellener imidlertid at man da behandler en sykelig tilstand,mens det samme kan ikke sies om idiopatiskkortvoksthet. Funnene i undersøkelsenunderstreker forøvrig at glukosemetabolismenbør undersøkes med måling av fastende blodsukker,HbA1c og insulinkonsentrasjonen iserum før det startes behandling med veksthormon(43).Konklusjon og anbefalingPå basis av tilgjengelige data kan det konkluderesmed at langtidsbehandling av barn medidiopatisk kortvoksthet med veksthormon iregelen bare har en moderat effekt på denvoksne høyde med en gjennomsnittlig økning istørrelsesordenen 3-5 cm. Imidlertid vil det påindividuell basis finnes barn som viser en betydeligbedre respons, mens atter andre ikkeresponderer på behandlingen i det hele tatt.Foreløpig finnes det ingen metoder til å identifiserebarn som responderer godt før oppstartav behandling. Den gjennomsnittlige effekt avbehandlingen på slutthøyden er derfor noemindre enn ved Turner syndrom, der en økningpå 6-8 cm kan ansees for et rimelig behandlingsmål(44). Ved overveielse av en eventuellbehandling må man sikre seg at både barnet ogforeldrene har realistiske forventninger til enårelang behandling med daglige injeksjoner.Vi tror at den forholdsvis restriktive holdningtil forsøksbehandling av barn med idiopatiskkortvoksthet som kom til uttrykk i denasjonale retningslinjer fra 1990 og 1992 harvært riktig, og at det ikke har kommet frem noei løpet av de siste 10 år som krever endringer ide oppsatte retningslinjer for veksthormonbehandlingved denne tilstanden. Vi vil derforforeslå å opprettholde den norske konsensussom innebærer at (1,2):1) Barn med idiopatisk kortvoksthet og normalveksthormonutredning kan i regelen ikke få til-12