Femke werkte 4 jaar aan een docu over lupus Stolling en ... - Nvle

Tijdens een internationaal reumato-
logencongres dat in juni j.l. in Berlijn
werd gehouden, zijn de langverwachte
eerste resultaten besproken van
autologe stamceltransplantatie bij
patiënten met een ernstige vorm van
diffuus cutane systemische sclerose,
het zogenaamde ASTIS-onderzoek.
Autologe hematopoietische stamceltransplantatie
(HSCT) is een zeer sterke
vorm van ontstekingsremmende behandeling
die in verschillende stappen
wordt uitgevoerd. In eerste instantie
worden patiënten behandeld met
hoge doseringen cyclofosfamide en
groeifactoren. Vervolgens worden eigen
stamcellen uit het bloed geoogst.
Na een speciale selectieprocedure
worden sommige van deze cellen bewaard,
en zijn deze cellen het feitelijke
transplantatiemateriaal. Enkele weken
tot maanden nadien worden patiënten
behandeld met een zeer hoge dosis cyclofosfamide
al dan niet in combinatie
met andere krachtige ontstekingsremmende
behandelingen. Na deze fase
wordt het eerder geoogste transplantaat
aan de patiënt terug gegeven via
een infuus. Doel van HSCT is een herstel
van het afweersysteem bewerkstelligen,
afname van fibrosevorming en
herstel van vaatveranderingen zoals bij
systemische sclerose voorkomt.
Column
Autologe stamceltransplantatie voor systemische
sclerose; de eerste (langverwachte) resultaten van
de ASTIS-studie
Alexandre Voskuyl
In het verleden zijn verschillende patiënten
op deze wijze behandeld en daarbij
werd een indrukwekkende verbetering
gezien, maar er bestaat door deze behandeling
een risico op hart- en longproblemen.
Ook het tijdelijke verhoogde
risico op infecties is van belang en bijwerkingen
op de lange termijn zoals onvruchtbaarheid.
Daarentegen bestaat de
mogelijkheid van langdurige verbetering
en afwezigheid van symptomen van de
ziekte.
Dat is dan ook de reden geweest om
in 2001 te starten met een onderzoek
waarbij het effect en de veiligheid van
HSCT is vergeleken met maandelijkse
toediening via een infuus van een lage
dosis cyclofosfamide gedurende één
jaar. Dit eerste grootschalige internationaal
onderzoek op dit gebied werd verricht
onder leiding van prof. dr. Jaap van
Laar, thans werkzaam in Engeland. Aan
dit onderzoek hebben 156 patiënten uit
10 landen deelgenomen, waaronder 54
patiënten uit Nederland.
Alleen patiënten met een recent ontstane
diffuus cutane systemische sclerose en
een ernstige vorm van deze aandoening
kwamen in aanmerking voor dit onderzoek.
Met een ernstige vorm wordt
bedoeld dat longen, hart, nieren of een
ernstige betrokkenheid van de huid aanwezig
moest zijn.
Het belangrijkste evaluatiepunt van de
studie betreft overleving zonder orgaan-
falen. De eerste resultaten laten zien dat
gemiddeld 33 en 27 maanden na de
start van de behandeling in de twee onderzochte
groepen (HSCT en de maandelijks
cyclofosfamide) er respectievelijk
16 en 24 patiënten zijn overleden. Van
de met HSCT behandelde patiënten zijn
8 van de 79 overleden aan risico’s van
de behandeling, terwijl in de groep van
patiënten die met maandelijkse cyclofosfamide
zijn behandeld niemand aan de
risico’s van de behandeling is overleden.
Daarentegen zijn de meeste patiënten uit
de groep met maandelijkse cyclofosfamide
behandeling overleden als gevolg van
toename van de ziekte. Twee patiënten in
de HSCT-groep hebben orgaanfalen ontwikkeld
en één patient in iedere groep is
zuurstofafhankelijk geworden. Deze eerste
resultaten moeten nog gepubliceerd
worden en ook moeten nog andere analyses
worden verricht op het effect van de
behandeling op onder andere de huidscore,
longfunctie en kwaliteit van leven.
In afwachting van de andere onderzoeksgegevens
is de eerste voorzichtige
conclusie dat autologe stamceltransplantatie
een plaats zal krijgen bij de behandeling
van patiënten met een ernstige
vorm van vroeg ontstane diffuus cutane
systemische sclerose. Dit zou heel bemoedigend
zijn voor een patiëntengroep
waar tot voor kort geen effectieve behandelingsmogelijkheden
voor waren.
Alexandre Voskuyl
NVLE Venster september 2012 5