CML Path to cure: Nilotinib, guarire la leucemia mieloide cronica

Convegno CML Path to cure: Nilotinib, guarire la leucemia
mieloide cronica, un obiettivo possibile
Grazie ai nuovi inibitori della tirosin-chinasi come nilotinib, un numero
significativo di pazienti può arrivare alla guarigione della leucemia mieloide
cronica. Lo sostengono gli esperti riuniti a Bologna per il convegno “CML Path
to cure: Communicate Meet & Link to build the path to cure”, che coinvolge
oltre 200 specialisti del settore. Questo importante risultato è figlio della
strategia “Path to CureTM”, voluta da Novartis, che ha portato allo sviluppo di
tecniche standardizzate di monitoraggio della patologia in tutta Italia. Lo studio
ENESTFreedom mira a valutare la possibilità di sospensione della terapia con
nilotinib e quindi il raggiungimento della guarigione.
Grazie ai nuovi inibitori della tirosin-chinasi come nilotinib, più potenti ed
efficaci del capostipite imatinib, un numero significativo di pazienti può arrivare
alla guarigione di una malattia che fino a qualche decennio fa portava spesso
a morte. A dirlo gli esperti riuniti a Bologna per il convegno “CML Path to cure:
Communicate Meet & Link to build the path to cure”, che coinvolge oltre 200
specialisti.
Questo importante risultato è figlio della strategia “Path to CureTM”, voluta
da Novartis, che ha portato allo sviluppo di tecniche standardizzate di
monitoraggio della patologia in tutta Italia e allo sviluppo di studi clinici che
si pongono l’obiettivo di interrompere le cure in una percentuale sempre più
elevata di pazienti.
In questo senso sta per partire lo studio ENESTFreedom, che mira proprio
a valutare la possibilità di sospensione della terapia con nilotinib e quindi il
raggiungimento della guarigione. Coinvolti inizialmente otto centri italiani,
a conferma dell’elevatissimo livello scientifico e tecnologico dell’ematologia

italiana.
Quattro-cinque pazienti su dieci, tra quanti ottengono grazie alla terapia la
risposta molecolare completa, ovvero un livello talmente basso di cellule
leucemiche residue da non poter più essere evidenziato con le comuni tecniche
di monitoraggio, potrebbero arrivare a sospendere la terapia perchè guariti.
Ad oggi non è possibile definire con certezza quanti e quali malati possono
raggiungere questo obiettivo, ma i progressi sono estremamente incoraggianti
e fanno ben sperare per il futuro.
E’ una vera e propria rivoluzione quella che coinvolge la leucemia mieloide
cronica (LMC), che fino a qualche anno fa sembrava una malattia invincibile
trattabile solo in casi selezionati con il trapianto di midollo, e che oggi può
essere dominata grazie ai moderni inibitori della tirosinochinasi, come
nilotinib. Il messaggio giunge da Bologna, dove si riuniscono i massimi
esperti dell’ematologia italiana in occasione del convegno “CML Path to cure:
Communicate Meet & Link to build the Path to Cure” e si fa il punto sulle
prospettive di cura di una malattia che oggi, anche grazie alla strategia “Path
to CureTM” messa in atto da Novartis, può essere guarita in alcuni casi.
“La leucemia mieloide cronica ha una frequenza di circa 15 nuovi casi per
milione per anno, che in un paese come l’Italia vuol dire circa 900 nuovi casi
ogni anno – spiega il Prof. Michele Baccarani, Professore di Ematologia
Università di Bologna – Dal 2000 la scena terapeutica è stata dominata
da imatinib, al quale fanno oggi compagnia almeno altri quattro inibitori
delle tirosin-chinasi. Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche, che per
almeno 20 anni era stato lo strumento terapeutico principale, l’unico in grado
di produrre guarigioni, è ora impiegato solo nei casi di comprovata resistenza
agli inibitori delle tirosino chinasi. La leucemia mieloide cronica rappresenta un
modello di malattia “pre-maligna” che inevitabilmente diventerebbe maligna
(crisi blastica – come una leucemia acuta – peggio di una leucemia acuta)
se non fosse colpita dai farmaci diretti specificamente verso la molecola
leucemogena, farmaci che essendo specifici sono poco tossici per la parte sana
dell’organismo”.

Grazie all’introduzione delle nuove terapie con più potenti inibitori della tirosinchinasi
di BCR-ABL (quindi capaci di andare a interferire direttamente e con
maggior “intensità” rispetto a imatinib sul meccanismo genetico che dà il via
alla malattia) come nilotinib, è aumentato il tasso di sopravvivenza dei pazienti
affetti da LMC e dunque di coloro che vivono con la malattia. Ma soprattutto
le ricerche più recenti dimostrano che oggi è possibile anche giungere
ad una completa guarigione, cioè a non aver più bisogno di trattamenti
farmacologici. Mediamente il 40-50 per cento dei pazienti che ottengono la
risposta molecolare completa dopo terapia può raggiungere l’obiettivo della
guarigione, ovvero la sospensione del trattamento senza andare incontro a
recidive. Le percentuali di successo terapeutico, in genere, sono maggiori nei
pazienti che sono in cura da più anni e in coloro che fin dall’inizio avevano
una malattia più mite e meno aggressiva. “Ovviamente queste percentuali si
riferiscono ai casi in cui si è ottenuta la Risposta Molecolare Completa – precisa
il Prof. Giuseppe Saglio, Professore Ordinario di Medicina Interna
ed Ematologia dell’Università di Torino - Ospedale Universitario S.
Luigi Gonzaga di Orbassano (Torino) – Bisogna sempre ricordare che si
ottiene una più elevata percentuale di Risposta Molecolare Completa quando si
impiegano inibitori della Tirosin-chinasi più potenti, come nilotinib ad esempio.
Dopo quattro anni di trattamento con nilotinib, assunto al dosaggio di 300
milligrammi per due volte al giorno, il 40 per cento dei pazienti in terapia
raggiunge questo importantissimo obiettivo. Inoltre la terapia con nilotinib si
è rivelata in grado di far raggiungere la remissione molecolare completa (la
premessa perchè la sospensione della terapia possa almeno essere tentata)
in una significativa percentuale di pazienti e in tempi molto brevi, con indubbi
vantaggi per la qualità della vita dei pazienti e anche per le finanze del sistema
sanitario nazionale. Questi sono i risultati della strategia “Path to CureTM”,
sviluppata per compiere passi avanti nel percorso verso la cura definitiva dalla
patologia rafforzando la collaborazione con ricercatori, esperti scientifici ed
associazioni pazienti”.
L’approccio “Path to CureTM”, sostenuto da Novartis, punta alla ricerca di
nuove soluzioni terapeutiche e alla standardizzazione del metodo di misura
della risposta alla terapia per raggiungere quell’obiettivo che abbiamo visto
essere fondamentale: definire una risposta molecolare ancora più profonda,
la risposta molecolare completa. Inoltre nell’ambito del “Path to CureTM” si
sviluppano studi clinici specifici per consentire avanzamenti nelle conoscenze
sulla patologia e favorire il raggiungimento dell’obiettivo “guarigione”, quando
ovviamente questo sia possibile. Ne è un esempio lo Studio ENESTFreedom,
che sta prendendo il via in queste settimane e mira a valutare la possibilità di
sospensione della terapia con nilotinib e quindi il raggiungimento dell’obiettivo

guarigione. Il trial, che dovrebbe concludersi nel 2018, sarà effettuato in molti
Paesi del mondo e coinvolgerà inizialmente otto centri italiani.
Oltre ai trial clinici, peraltro, la strategia “Path to CureTM” si basa anche
sull’opportunità di studiare con le migliori tecnologie disponibili in ogni
regione del nostro Paese l’evoluzione della malattia. “Noi ematologi abbiamo a
disposizione farmaci estremamente efficaci ed abbiamo la possibilità di indurre
la remissione ematologica abbastanza rapidamente in quasi tutti i pazienti –
conferma il Prof. Fabrizio Pane, Professore Ordinario di Ematologia -
Direttore U.O. di Ematologia e Trapianti di Midollo Azienda Ospedaliera
Universitaria Federico II di Napoli - Presidente della Società Italiana
di Ematologia (SIE) – Per questo è fondamentale disporre di indagini
estremamente sensibili per utilizzare al meglio i farmaci stessi e soprattutto
per valutare l’effetto del farmaco sulla malattia. Questo tipo di approccio è a
tutto vantaggio del paziente, che può seguire il trattamento più indicato per
il suo specifico caso. Grazie allo sviluppo e all’impiego di test specifici oggi
siamo in grado di ottenere un impiego più appropriato dei farmaci, dall’altro
di influire sulla prognosi del paziente. È anche grazie a questi test che oggi,
nei pazienti che rispondono meglio alle cure, osserviamo un’aspettativa di vita
paragonabile a quella dei pari età sani. Un esempio di questo approccio è il
progetto Labnet, nato in Italia nel 2007, che coinvolge 40 laboratori in tutta
Italia ed è nato sotto l’egida della SIE e gestito dal GIMEMA - Gruppo Italiano
Malattie Ematologiche nell’adulto. Rappresenta un’arma di estrema importanza
per la gestione della patologia, grazie ad un network di laboratori in grado di
assicurare prestazioni di altissimo livello. In pratica grazie a Labnet si mettono
in rete una serie di strutture specializzate in biologia molecolare in Italia che
effettuano un monitoraggio della risposta molecolare di elevato livello e privo
di carico economico per pazienti ed ospedali attraverso metodiche sofisticate
standardizzate e di elevata qualità”.
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FONTE: Clic Medicina