Impegno per una vita migliore - Federazione Nazionale Sindrome di ...
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Impegno per una vita migliore NOTIZIE DA: SANITÀ NEWS EMATOLOGIA:PREMIATO UN RICERCATORE NAPOLETANO PER GLI STUDI SU UNA PATOLOGIA RARA La Società Italiana di Ematologia e Janssen - Cilag, azienda leader nel settore farmaceutico, hanno premiato il Dott. Antonio M. Risitano, assegnista di ricerca presso la divisione di Ematologia dell’ Università Federico II di Napoli (dipartimento di bio-chimica e bio-tecnologie mediche) quale giovane ricercatore-primo autore della migliore presentazione scientifica, in occasione della cerimonia ufficiale di chiusura del 41° Congresso Nazionale SIE. Il giovane ricercatore trentaquattrenne, nato a Napoli e allievo del Prof. Bruno Rotoli, ha presentato in qualità di primo autore i risultati della ricerca clinica sull’ efficacia dell’ anticorpo monoclonale Eculizumab su pazienti affetti da Emoglobinuria Parossistica Notturna (EPN), una rara patologia del sangue non oncologica che colpisce soggetti di ambo i sessi e di qualsiasi età. Sino ad oggi le uniche terapie erano sintomatiche o prevedevano nei casi gravi il trapianto di midollo osseo. Eculizumab è uno dei farmaci cosiddetti intelligenti che evita il ricorso alle trasfusioni in oltre la metà dei pazienti, determina il miglioramento della qualità di vita, e nell’analisi presentata riduce il rischio trombotico del 92%. Per effetto di questi risultati il farmaco, che non ha alcun effetto collaterale significativo, si è dimostrato il primo trattamento efficace per la cura della EPN. La sperimentazione internazionale del farmaco, che ha coinvolto circa 200 pazienti nel mondo di cui 30 italiani, ha visto l’ attiva partecipazione dei Centri di Napoli, Firenze, Milano, Roma e Vicenza. I risultati hanno permesso la registrazione del farmaco e la sua disponibilità per tutti i pazienti che ne hanno bisogno. Per informazioni: www.siematologia.it PER L’UE È UN DIRITTO FARSI CURARE ALL’ESTERO La direttiva dovrebbe essere varata il 20 novembre La Commissione europea intende sancire il diritto dei cittadini a farsi curare all’estero non solo quando ciò sia giustificato da liste d’attesa troppo lunghe, ma anche quando le condizioni cliniche lo rendano necessario. È quanto prevede una proposta di direttiva che l’esecutivo comunitario dovrebbe varare il 20 novembre prossimo. Elaborata in seguito alle sollecitazioni giunte dai ministri della salute dei Paesi Ue e dall’Europarlamento, nonché in seguito ad alcune sentenze emesse dalla Corte di giustizia del Lussemburgo, la direttiva, secondo fonti comunitarie, servirà a chiarire e dare un quadro normativo certo di riferimento per una problematica sociale di primaria importanza. Secondo alcune anticipazioni pubblicate dal ‘Financial Times’, la direttiva dovrebbe facilitare le procedure che dovranno essere seguite per poter ricevere le necessarie cure in una struttura sanitaria di un Paese membro diverso da quello di origine del paziente. Il rimborso delle spese sarà a carico del sistema sanitario del Paese di provenienza e sarà effettuato nella misura prevista dallo stesso sistema. Per quelle cure che possono essere fornite senza ospitalizzazione, non dovrebbe essere necessaria la richiesta di particolari autorizzazioni. Cosa che dovrà invece avvenire nei casi più complessi sulla base di referti medici. Secondo la bozza di direttiva elaborata dai servizi del commissario Ue alla salute Markos Kyprianou, nessuna autorizzazione preventiva per cure ospedaliere potrà essere rifiutata se il trattamento in un altro stato membro è funzionale alle condizioni del paziente e al suo stato di salute. Prima del suo varo, la proposta di direttiva, che tocca aspetti estremamente sensibili per i sistemi sanitari nazionali, potrebbe ancora essere modificata. Ma nella sua versione attuale essa tocca anche altri aspetti importanti della sanità. Con il provvedimento si intende introdurre il principio del mutuo riconoscimento delle ricette e fissare delle linee guida che consentano a dottori e altri professionisti (ad esempio i fisioterapisti) di lavorare in altri Paesi dell’Unione. SUCCESSO DEL BANDO AIFA SULLA RICERCA INDIPENDENTE Pervenute 360 domande di cui 122 per i farmaci orfani Sono 360 le richieste di finanziamento per il terzo bando per la ricerca indipendente promosso dall’Aifa, l’Agenzia Italiana per il Farmaco. Ne dà notizia la stessa Agenzia, secondo cui 122 sono relative ai farmaci ‘orfani’, ovvero per e malattie rare, 100 al confronto tra terapie e 138 agli studi sull’appropriatezza delle cure. Quest’anno ci sono state un po’ meno domande - spiega Giuseppe Traversa, responsabile Ricerca e Sviluppo dell’Aifa - probabilmente perchè nei primi bandi molti provavano a partecipare pur non avendo progetti pertinenti, e anche perchè sono esclusi dalla gara quelli che hanno già vinto negli anni passati. Nel 2005 i progetti finanziati da questa iniziativa sono stati 54, per un totale di 35 milioni di euro, mentre l’anno successivo 51 per 30 milioni di euro. Le aree di ricerca sono scelte fra quelle di scarso interesse commerciale ma di grande importanza dal punto di vista regolatorio, come appunto le malattie rare. Le domande passeranno prima attraverso la valutazione preliminare del dipartimento Ricerca e Sviluppo dell’Aifa e poi saranno selezionate da una commissione indipendente composta per metà da scienziati stranieri:’Un procedimento trasparente - sottolinea Traversa - unico in Italia. 6
Anno X - N. 4 ottobre, novembre, dicembre 2007 LA VOCE DELLE ASSOCIAZIONI ASSOCIAZIONE PER L’AIUTO AI SOGGETTI CON SINDROME DI PRADER WILLI Finalmente sono arrivati i dati dell’Agenzia delle entrate in merito alla destinazione del 5 per mille per l’anno 2006, assegnato alle Associazioni di Volontariato. RINGRAZIAMO TUTTI COLORO CHE HANNO DATO LA PREFERENZA ALLA FEDERAZIONE FRA LE ASSOCIAZIAZIONI PER L’AIUTO AI SOGGETTI CON SINDROME DI PRADER WILLI E LORO FAMIGLIE. Sono parecchie le associazioni ammesse al beneficio grazie al quale potranno sviluppare maggiormente l’attività della loro organizzazione. Non sappiamo ancora se sarà possibile sapere da che parte d’Italia siano pervenute le designazioni ma siamo a conoscenza che la nostra Federazione ha avuto ben 2097 preferenze. Il risultato quindi è stato veramente grande. Molte persone, con questo gesto, hanno dimostrato di avere fiducia in noi, nel nostro lavoro e questo ci fa sentire ancora più responsabili e ci incoraggia a proseguire su questo percorso e con lo stesso impegno di sempre. Siamo ancora all’inizio però il percorso è ancora lungo e abbiamo bisogno ancora di voi. Pubblichiamo l’interessante relazione della psicologa, la dottoressa Sonia Mascellino, che si è laureata sulle malattie rare, presso la Facoltà di Medicina e Chirurgia di Torino. La sua tesi ha trattato la sindrome di Prader Willi. Lo studio che la dottoressa ha realizzato analizza le implicazioni psicologiche dei genitori e dei fratelli « sani » che ogni giorno affrontano il difficile mondo dei Prader Willi. Lo studio è stato realizzato con la collaborazione delle famiglie che hanno risposto alle domande dei questionari. RISVOLTI PSICOLOGICI DEI FAMILIARI DI PAZIENTI CON SINDROME DI PRADER-WILLI S. MASCELLINO 1,2 R. LALA 2,3 1 – Neuropsichiatria infantile, Asl 1 distretto 10, Torino 2 – Università degli studi di Torino, Facoltà di Medicina e Chirurgia, Master di II livello sulle Malattie Rare 3 – Ospedale infantile Regina Margherita, Endocrinologia Pediatrica, Torino Le domande più ricorrenti che i genitori si pongono, alla scoperta della disabilità del figlio, è: perché è accaduto? Perché a noi? Questo quesito non è esclusivamente dei genitori ma è condiviso anche dagli altri figli. La nascita di un bambino disabile costituisce un evento fortemente destabilizzante per qualsiasi famiglia, a volte distrugge con violenza gli equilibri preesistenti, impone problemi complessi e per lo più sconosciuti ai genitori. (1) È noto che la stabilità di coppia spesso è messa in crisi dalla presenza di un figlio con handicap. Questo fenomeno può avere molteplici spiegazioni: il marito e la moglie non affrontano nello stesso modo le situazioni stressanti, trovandosi così in fasi diverse del processo di accettazione del figlio, e dunque non potendosi aiutare a vicenda. Oppure i partner hanno idee diverse sul metodo educativo da adottare nei confronti del bambino e questo può contribuire ad aumentare la tensione (2). La risposta dei soggetti Prader Willi alle tensioni familiari è di incrementare le fissazioni, le opposizioni, le tendenze aggressive e le attività ripetitive in modo da ridurre lo stress e l’ansia percepita. I soggetti Prader Willi non presentano un unico profilo emotivo, ma quest’ultimo si snoda lungo un continuum che va da stati emotivi positivi supportati da un adeguato contesto familiare e buon adattamento sociale, a comportamenti psicotici e disadattativi (3). Se la coppia e gli altri membri della famiglia non sono in grado di fronteggiare queste situazioni trovando un nuovo equilibrio, la crisi può condurre alla rottura del nucleo familiare, con la separazione e il divorzio dei genitori. L’inesperienza, la disinformazione e i cambiamenti necessari per l’adattamento alla situazione accentuano ulteriormente la crisi familiare. Spesso si è constatato che la tensione intrafamiliare può essere attenuata ricorrendo ad organizzazioni che possano momentaneamente sostituire i genitori nel prendersi cura dei loro figli. (4) Con i bambini affetti da sindrome di Prader Willi l’elogio risulta più efficace della punizione e della perdita di privilegi. Gli interventi costruttivi, piuttosto che punitivi, si rilevano in molti casi meno logoranti per questi bambini e le loro famiglie. (3) Si tratta di promuovere comportamenti positivi, più che il controllo del comportamento, le lodi contribuirebbero a rafforzare la fiducia del soggetto nelle proprie capacità. I fratelli (5) sono una parte essenziale del sistema familiare, talvolta possono essere trascurati dai genitori quando un membro della famiglia presenta disabilità, ecco perché i figli sani esprimono punti di vista divergenti sul vivere quotidiano a contatto con bambini affetti da sindrome di Prader Willi, e manifestano sentimenti contrastanti nei confronti dei fratelli disabili. 7
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<strong>Impegno</strong> <strong>per</strong> <strong>una</strong> <strong>vita</strong> <strong>migliore</strong><br />
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EMATOLOGIA:PREMIATO UN<br />
RICERCATORE NAPOLETANO PER GLI<br />
STUDI SU UNA PATOLOGIA RARA<br />
La Società Italiana <strong>di</strong> Ematologia e Janssen - Cilag,<br />
azienda leader nel settore farmaceutico, hanno premiato<br />
il Dott. Antonio M. Risitano, assegnista <strong>di</strong> ricerca presso<br />
la <strong>di</strong>visione <strong>di</strong> Ematologia dell’ Università Federico II <strong>di</strong><br />
Napoli (<strong>di</strong>partimento <strong>di</strong> bio-chimica e bio-tecnologie<br />
me<strong>di</strong>che) quale giovane ricercatore-primo autore della<br />
<strong>migliore</strong> presentazione scientifica, in occasione della cerimonia<br />
ufficiale <strong>di</strong> chiusura del 41° Congresso <strong>Nazionale</strong><br />
SIE. Il giovane ricercatore trentaquattrenne, nato a<br />
Napoli e allievo del Prof. Bruno Rotoli, ha presentato in<br />
qualità <strong>di</strong> primo autore i risultati della ricerca clinica sull’<br />
efficacia dell’ anticorpo monoclonale Eculizumab su<br />
pazienti affetti da Emoglobinuria Parossistica Notturna<br />
(EPN), <strong>una</strong> rara patologia del sangue non oncologica<br />
che colpisce soggetti <strong>di</strong> ambo i sessi e <strong>di</strong> qualsiasi età.<br />
Sino ad oggi le uniche terapie erano sintomatiche o prevedevano<br />
nei casi gravi il trapianto <strong>di</strong> midollo osseo.<br />
Eculizumab è uno dei farmaci cosiddetti intelligenti che<br />
e<strong>vita</strong> il ricorso alle trasfusioni in oltre la metà dei pazienti,<br />
determina il miglioramento della qualità <strong>di</strong> <strong>vita</strong>, e nell’analisi<br />
presentata riduce il rischio trombotico del 92%.<br />
Per effetto <strong>di</strong> questi risultati il farmaco, che non ha alcun<br />
effetto collaterale significativo, si è <strong>di</strong>mostrato il primo<br />
trattamento efficace <strong>per</strong> la cura della EPN. La<br />
s<strong>per</strong>imentazione internazionale del farmaco, che ha<br />
coinvolto circa 200 pazienti nel mondo <strong>di</strong> cui 30 italiani,<br />
ha visto l’ attiva partecipazione dei Centri <strong>di</strong> Napoli, Firenze,<br />
Milano, Roma e Vicenza. I risultati hanno <strong>per</strong>messo<br />
la registrazione del farmaco e la sua <strong>di</strong>sponibilità<br />
<strong>per</strong> tutti i pazienti che ne hanno bisogno. Per informazioni:<br />
www.siematologia.it<br />
PER L’UE È UN DIRITTO FARSI CURARE<br />
ALL’ESTERO<br />
La <strong>di</strong>rettiva dovrebbe essere varata il 20 novembre<br />
La Commissione europea intende sancire il <strong>di</strong>ritto dei<br />
citta<strong>di</strong>ni a farsi curare all’estero non solo quando ciò sia<br />
giustificato da liste d’attesa troppo lunghe, ma anche<br />
quando le con<strong>di</strong>zioni cliniche lo rendano necessario. È<br />
quanto prevede <strong>una</strong> proposta <strong>di</strong> <strong>di</strong>rettiva che l’esecutivo<br />
comunitario dovrebbe varare il 20 novembre prossimo.<br />
Elaborata in seguito alle sollecitazioni giunte dai<br />
ministri della salute dei Paesi Ue e dall’Europarlamento,<br />
nonché in seguito ad alcune sentenze emesse dalla<br />
Corte <strong>di</strong> giustizia del Lussemburgo, la <strong>di</strong>rettiva, secondo<br />
fonti comunitarie, servirà a chiarire e dare un quadro<br />
normativo certo <strong>di</strong> riferimento <strong>per</strong> <strong>una</strong> problematica sociale<br />
<strong>di</strong> primaria importanza. Secondo alcune anticipazioni<br />
pubblicate dal ‘Financial Times’, la <strong>di</strong>rettiva dovrebbe<br />
facilitare le procedure che dovranno essere seguite<br />
<strong>per</strong> poter ricevere le necessarie cure in <strong>una</strong> struttura<br />
sanitaria <strong>di</strong> un Paese membro <strong>di</strong>verso da quello <strong>di</strong> origine<br />
del paziente. Il rimborso delle spese sarà a carico<br />
del sistema sanitario del Paese <strong>di</strong> provenienza e sarà<br />
effettuato nella misura prevista dallo stesso sistema. Per<br />
quelle cure che possono essere fornite senza<br />
ospitalizzazione, non dovrebbe essere necessaria la richiesta<br />
<strong>di</strong> particolari autorizzazioni. Cosa che dovrà invece<br />
avvenire nei casi più complessi sulla base <strong>di</strong> referti<br />
me<strong>di</strong>ci. Secondo la bozza <strong>di</strong> <strong>di</strong>rettiva elaborata dai<br />
servizi del commissario Ue alla salute Markos Kyprianou,<br />
ness<strong>una</strong> autorizzazione preventiva <strong>per</strong> cure ospedaliere<br />
potrà essere rifiutata se il trattamento in un altro stato<br />
membro è funzionale alle con<strong>di</strong>zioni del paziente e al<br />
suo stato <strong>di</strong> salute. Prima del suo varo, la proposta <strong>di</strong><br />
<strong>di</strong>rettiva, che tocca aspetti estremamente sensibili <strong>per</strong> i<br />
sistemi sanitari nazionali, potrebbe ancora essere mo<strong>di</strong>ficata.<br />
Ma nella sua versione attuale essa tocca anche<br />
altri aspetti importanti della sanità. Con il provve<strong>di</strong>mento<br />
si intende introdurre il principio del mutuo riconoscimento<br />
delle ricette e fissare delle linee guida che<br />
consentano a dottori e altri professionisti (ad esempio i<br />
fisioterapisti) <strong>di</strong> lavorare in altri Paesi dell’Unione.<br />
SUCCESSO DEL BANDO AIFA SULLA<br />
RICERCA INDIPENDENTE<br />
Pervenute 360 domande<br />
<strong>di</strong> cui 122 <strong>per</strong> i farmaci orfani<br />
Sono 360 le richieste <strong>di</strong> finanziamento <strong>per</strong> il terzo bando<br />
<strong>per</strong> la ricerca in<strong>di</strong>pendente promosso dall’Aifa, l’Agenzia<br />
Italiana <strong>per</strong> il Farmaco. Ne dà notizia la stessa Agenzia,<br />
secondo cui 122 sono relative ai farmaci ‘orfani’,<br />
ovvero <strong>per</strong> e malattie rare, 100 al confronto tra terapie e<br />
138 agli stu<strong>di</strong> sull’appropriatezza delle cure. Quest’anno<br />
ci sono state un po’ meno domande - spiega Giuseppe<br />
Traversa, responsabile Ricerca e Sviluppo<br />
dell’Aifa - probabilmente <strong>per</strong>chè nei primi ban<strong>di</strong> molti<br />
provavano a partecipare pur non avendo progetti <strong>per</strong>tinenti,<br />
e anche <strong>per</strong>chè sono esclusi dalla gara quelli che<br />
hanno già vinto negli anni passati. Nel 2005 i progetti<br />
finanziati da questa iniziativa sono stati 54, <strong>per</strong> un totale<br />
<strong>di</strong> 35 milioni <strong>di</strong> euro, mentre l’anno successivo 51 <strong>per</strong><br />
30 milioni <strong>di</strong> euro. Le aree <strong>di</strong> ricerca sono scelte fra quelle<br />
<strong>di</strong> scarso interesse commerciale ma <strong>di</strong> grande importanza<br />
dal punto <strong>di</strong> vista regolatorio, come appunto le<br />
malattie rare. Le domande passeranno prima attraverso<br />
la valutazione preliminare del <strong>di</strong>partimento Ricerca e<br />
Sviluppo dell’Aifa e poi saranno selezionate da <strong>una</strong> commissione<br />
in<strong>di</strong>pendente composta <strong>per</strong> metà da scienziati<br />
stranieri:’Un proce<strong>di</strong>mento trasparente - sottolinea Traversa<br />
- unico in Italia.<br />
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