ENESTFreedom: Leucemia mieloide cronica, Nilotinib obiettivo guarigione completa

Leucemia mieloide cronica, con Nilotinib obiettivo guarigione
completa. Studio EnestFreedom su sospensione trattamenti
AIL, l’VIII “Giornata Nazionale per la lotta contro Leucemie, Linfomi e Mieloma”, in
programma il 21 giugno, incentrata sull’importanza di sostenere la ricerca per il
trattamento di queste malattie. La guarigione di molte malattie del sangue è oggi
possibile. Lo studio clinico ENESTFreedom valuta l’opportunità di sospendere il
trattamento con Nilotinib nei pazienti affetti da Leucemia Mieloide Cronica che grazie
al farmaco hanno raggiunto la Risposta Molecolare Completa. Venerdì 21 giugno speciale
Numero Verde AIL – Problemi ematologici 800.226.524: dalle 8.00 alle 20.00 illustri
ematologi italiani risponderanno ai pazienti e ai familiari.
Guarire molti tumori del sangue non è più solo un sogno. Oggi, almeno in alcune forme di
leucemia e di linfoma, il 70-80 per cento dei pazienti ottiene la guarigione completa. Anche
la Leucemia Mieloide Cronica, che fino ad una ventina d’anni fa portava quasi sempre alla
morte ed aveva come unica possibilità terapeutica il trapianto di midollo, ora può essere
controllata nel tempo. Grazie ai nuovi farmaci come nilotinib, nei pazienti che ottengono
la risposta molecolare completa, ovvero un livello di cellule patologiche così basso da non
poter essere evidenziato con le attuali tecniche di indagine, si potrebbe in futuro
addirittura arrivare ad abbandonare le cure perché si è raggiunto un obiettivo fino a
qualche anno fa impensabile: la guarigione.
L’occasione per ribadire i successi ottenuti dalla ricerca scientifica è l’ottava “Giornata
Nazionale per la lotta contro Leucemie, Linfomi e Mieloma” promossa dall’AIL e
posta sotto l’Alto Patronato del Presidente della Repubblica.
“Questa Giornata dedicata all’informazione sui tumori del sangue ha valore soprattutto per
i pazienti ematologici che in questa occasione sentono l’AIL ancora più vicina – spiega il
Prof. Franco Mandelli, Presidente nazionale AIL. Il nostro impegno è quello di
continuare a stare al loro fianco e impegnarci nella ricerca di nuove soluzioni di cura per le
malattie del sangue, che oggi possono anche essere guarite in molti casi ma debbono
comunque essere trattate al meglio per migliorare la durata della sopravvivenza dei malati
e la loro qualità di vita”.
In termini di risultati, la terapia della Leucemia Mieloide Cronica è sicuramente quella che
ha fatto registrare eccezionali progressi negli ultimi anni. Questa malattia, che fino a pochi
anni fa poteva essere curata solo con il trapianto di cellule staminali, dopo l’avvento delle
terapie mirate, il cui capostipite è imatinib, presenta altissime percentuali di sopravvivenza.
Addirittura in caso di Risposta Molecolare Completa alle terapie con i farmaci di seconda
generazione come nilotinib potrebbe far seguito la guarigione.
“Mediamente il 40-50 per cento dei pazienti che ottengono la Risposta Molecolare
Completa dopo terapia potrebbe raggiungere l’obiettivo della guarigione, ovvero la
sospensione del trattamento senza andare incontro a recidive – precisa il Prof. Giuseppe

Saglio, Professore Ordinario di Ematologia dell’Università di Torino – Ospedale
Universitario S. Luigi Gonzaga di Orbassano (Torino). Per verificare questa ipotesi
davvero rivoluzionaria è in corso lo studio ENESTFreedom, che mira proprio a valutare la
possibilità di sospensione della terapia con nilotinib e quindi il raggiungimento dell’obiettivo
guarigione in pazienti con questa malattia”.
L’Italia, grazie alle competenze scientifiche e agli alti livelli raggiunti dalla nostra
ematologia, è uno dei Paesi chiave per lo svolgimento di questo grande studio
internazionale. Otto sono infatti le strutture di ricerca nazionali impegnate nel trial, a
riprova dell’altissimo livello scientifico e organizzativo dell’ematologia italiana.
“La nostra ematologia offre un’ottimale gestione della Leucemia Mieloide Cronica –
puntualizza il Prof. Fabrizio Pane, Professore Ordinario di Ematologia - Direttore
U.O. di Ematologia e Trapianti di Midollo Azienda Ospedaliera Universitaria
Federico II di Napoli - Presidente della Società Italiana di Ematologia (SIE).
Basti pensare ad esempio alla rete LABNET è un progetto originale nata in Italia sotto
l’egida della SIE e gestito dal GIMEMA - Gruppo Italiano Malattie Ematologiche nell’adulto.
Con LABNET si mettono in rete 43 strutture specializzate in biologia molecolare che
effettuano un monitoraggio della risposta molecolare di elevato livello e privo di carico
economico per pazienti ed ospedali”.
Questo modello di monitoraggio del paziente è solo un esempio dei fondamentali passi
avanti nella gestione e nel trattamento della Leucemia Mieloide Cronica, malattia che oggi
viene affrontata con maggior serenità e con crescenti speranze di giungere alla guarigione
definitiva.
“La Leucemia Mieloide Cronica è una malattia clonale, espressione dell’espansione di una
cellula staminale totipotente, caratterizzata da un progressivo accumulo di cellule mature
granulocitarie a livello midollare – conclude il Dott. Massimo Breccia, Dirigente
Medico, Azienda Policlinico Umberto I Centro di Ematologia Sapienza Università
di Roma. In Italia si stima che ci siano circa 800-1000 nuovi casi l’anno, ma l’incidenza
appare in costante aumento. La storia naturale della malattia è mutata profondamente con
la scoperta dell’anomalia genetica nel 1960 e la successiva identificazione dell’enzima
derivato da questa anomalia che ha portato a una terapia mirata”.
Oggi, grazie a quella scoperta e allo sviluppo dei farmaci inibitori della tirosin-chinasi di
seconda generazione come nilotinib, si spera addirittura di guarirla definitivamente
liberando il paziente da ogni cura.
“L’impegno di AIL è proseguire nella ricerca, grazie agli studiosi che in Italia lavorano in
questo ambito e all’aiuto dei cittadini – conclude il Prof. Mandelli. Oggi sappiamo che in
alcuni malati la vita può cambiare in positivo anche dopo una diagnosi come quella di
leucemia mieloide cronica. La mia speranza è che anche in altre malattie neoplastiche del
sangue, come altre forme di leucemia, i linfomi e i mielomi si possano identificare terapie
sempre più specifiche e di successo. Su questo concentreremo gli sforzi della nostra
associazione, oltre che sull’attenzione alla qualità di vita delle persone colpite da queste
patologie. Ne è un esempio il Progetto Itaca, giunto alla sua quinta edizione, che prevede
una “veleggiata” lunga 800 chilometri nel mar Tirreno: Anche la vela-terapia può offrire un
sostegno a chi lotta contro queste malattie. Che oggi, grazie alla scienza, fanno un po’
meno paura!”.
FONTE: Novartis