LEZIONE terapia genica pdf - Universita degli studi di Ferrara
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ex vivo<br />
Le cellule bersaglio sono<br />
prelevate dal paziente,<br />
mo<strong>di</strong>ficate geneticamente in<br />
laboratorio e reintrodotte nello<br />
stesso in<strong>di</strong>viduo<br />
Terapia <strong>genica</strong>: come?<br />
no problemi immunologici<br />
efficienza delle meto<strong>di</strong>che <strong>di</strong><br />
trasduzione in vitro<br />
solo alcune malattie<br />
(immunologiche, ematologiche,<br />
metaboliche)<br />
in situ<br />
il transgene viene<br />
rilasciato localmente nel<br />
sito <strong>di</strong> azione me<strong>di</strong>ante<br />
iniezione i.m. o<br />
intratumorale o per<br />
inalazione ecc…<br />
tumori localizzati;<br />
patol. dell’apparato<br />
respiratorio; tessuto<br />
cutaneo ecc…<br />
in vivo<br />
il transgene viene<br />
somministrato per<br />
via sistemica e.v.<br />
nel corpo del<br />
paziente<br />
cellule e tessuti poco<br />
accessibili<br />
scarsa efficienza <strong>di</strong><br />
trasduzione, barriere
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