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LEZIONE terapia genica pdf - Universita degli studi di Ferrara

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Conclusioni<br />

-primi trial nell’uomo con antisenso e PTC124 già<br />

effettuato in Olanda e USA<br />

Ma sono necessari:<br />

-ulteriori <strong>stu<strong>di</strong></strong> per cercare sistemi <strong>di</strong> rilascio<br />

-accurata valutazione delle efficacia e tossicità<br />

-ricerca <strong>di</strong> biomarkers

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