LEZIONE terapia genica pdf - Universita degli studi di Ferrara
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Conclusioni<br />
-primi trial nell’uomo con antisenso e PTC124 già<br />
effettuato in Olanda e USA<br />
Ma sono necessari:<br />
-ulteriori <strong>stu<strong>di</strong></strong> per cercare sistemi <strong>di</strong> rilascio<br />
-accurata valutazione delle efficacia e tossicità<br />
-ricerca <strong>di</strong> biomarkers