LEZIONE terapia genica pdf - Universita degli studi di Ferrara
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Terapia genica: risultati Buoni risultati in modelli animali Pochi esempi di risultati a lungo termine nell’uomo (X-SCID, ADA-SCID, Emofilia A) Procedure di rilascio genico relativam sicure (sviluppo risposta infiammatoria sistemica, sviluppo di leucemia) Alcune patologie più facilmente trattabili Alcune aree più promettenti (vaccini a DNA, angiogenesi per m. cardiovascolari, trapianti cell)
Terapia genica: limiti e prospettive Limiti attuali bassa efficienza di rilascio genico bassa specificità di bersaglio espressione transiente e non-fisiologica reazione immunitaria contro i vettori Prospettive future sviluppo di nuovi vettori sviluppo di strategie cellulo-specifiche approcci di gene-targeting sviluppo di vettori nonimmunogenici
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Terapia <strong>genica</strong>: limiti e prospettive<br />
Limiti attuali<br />
bassa efficienza <strong>di</strong><br />
rilascio genico<br />
bassa specificità <strong>di</strong><br />
bersaglio<br />
espressione transiente<br />
e non-fisiologica<br />
reazione immunitaria<br />
contro i vettori<br />
Prospettive future<br />
sviluppo <strong>di</strong> nuovi vettori<br />
sviluppo <strong>di</strong> strategie<br />
cellulo-specifiche<br />
approcci <strong>di</strong> gene-targeting<br />
sviluppo <strong>di</strong> vettori nonimmunogenici
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