LEZIONE terapia genica pdf - Universita degli studi di Ferrara
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ADA e X-SCID Fibrosi cistica Emoglobinopatie Malattie metaboliche Emofilia A e B Ipercolesterolemia familiare Trials clinici Tumori cerebrali Neuroblastomi Carcinomi renali Melanomi Leucemie mieloidi croniche
Terapia genica: es. Emofilia A Malattia emorragica X-linked dovuta a mutazioni nel gene per fattore VIII incidenza: 1/5000 maschi Fattore VIII buon candidato per terapia genica: - l’espressione non è influenzata dagli episodi di sanguinamento - non rischio di “overdose” - espressione organo-specifica non richiesta - anche bassi livelli possono dare benefici clinici elettroporazione DNA plasmidico in fibrablasti da 6 pazienti con emofilia grave A in 4 / 6 pazienti incremento significativo dei livelli di fattore VIII nel sangue riduzione degli episodi di sanguinamento, minor uso di fattore VIII esogeno
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Terapia <strong>genica</strong>: es. Emofilia A<br />
Malattia emorragica X-linked dovuta a mutazioni nel<br />
gene per fattore VIII<br />
incidenza: 1/5000 maschi<br />
Fattore VIII buon can<strong>di</strong>dato per <strong>terapia</strong> <strong>genica</strong>:<br />
- l’espressione non è influenzata dagli episo<strong>di</strong> <strong>di</strong><br />
sanguinamento<br />
- non rischio <strong>di</strong> “overdose”<br />
- espressione organo-specifica non richiesta<br />
- anche bassi livelli possono dare benefici clinici<br />
elettroporazione DNA plasmi<strong>di</strong>co in fibrablasti da 6<br />
pazienti con emofilia grave A<br />
in 4 / 6 pazienti incremento significativo dei livelli <strong>di</strong> fattore VIII nel<br />
sangue riduzione <strong>degli</strong> episo<strong>di</strong> <strong>di</strong> sanguinamento, minor uso <strong>di</strong> fattore<br />
VIII esogeno
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