LEZIONE terapia genica pdf - Universita degli studi di Ferrara

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ADA e X-SCID Fibrosi cistica Emoglobinopatie Malattie metaboliche Emofilia A e B Ipercolesterolemia familiare Trials clinici Tumori cerebrali Neuroblastomi Carcinomi renali Melanomi Leucemie mieloidi croniche
Terapia genica: es. Emofilia A Malattia emorragica X-linked dovuta a mutazioni nel gene per fattore VIII incidenza: 1/5000 maschi Fattore VIII buon candidato per terapia genica: - l’espressione non è influenzata dagli episodi di sanguinamento - non rischio di “overdose” - espressione organo-specifica non richiesta - anche bassi livelli possono dare benefici clinici elettroporazione DNA plasmidico in fibrablasti da 6 pazienti con emofilia grave A in 4 / 6 pazienti incremento significativo dei livelli di fattore VIII nel sangue riduzione degli episodi di sanguinamento, minor uso di fattore VIII esogeno
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