LEZIONE terapia genica pdf - Universita degli studi di Ferrara
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Bersagli di Terapia Genica con CSE Malattie monogeniche SCID, ADA-SCID, malattia di Gaucher, Sindrome di Hurler, anemia di Fanconi, Malattia granulomatosa cronica Trapianti e tumori Marcatori genici, geni-suicida, geni di resistenza ai chemioterapici Immunoterapia Vaccini a DNA/RNA, recettori chimerici cellule T Sindromi da immunodeficienza acquisita (HIV) Riboenzimi catalitici, RNA antisenso, repressori dominanti di geni HIV, RNA decay
Terapia cellulare Trapianti cellulari Trapianto cellule staminali geneticamente modificate ex-vivo SUCCESSI ADA-SCID, Aiuti, 2002 X-SCID, Hacein-Bey-Abina, 2002 Epidermolisi bullosa, De Luca, 1998 Ferite epidermide, Quesenberry, 2002 POTENZIALITA’ Malattie metaboliche Malattie ematologiche M. Parkinson M. di Alzheimer Infarto Diabete Artrite reumatoide
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Bersagli <strong>di</strong> Terapia Genica con CSE<br />
Malattie monogeniche SCID, ADA-SCID, malattia <strong>di</strong> Gaucher,<br />
Sindrome <strong>di</strong> Hurler, anemia <strong>di</strong> Fanconi,<br />
Malattia granulomatosa cronica<br />
Trapianti e tumori Marcatori genici, geni-suicida,<br />
geni <strong>di</strong> resistenza ai chemioterapici<br />
Immuno<strong>terapia</strong> Vaccini a DNA/RNA,<br />
recettori chimerici cellule T<br />
Sindromi da<br />
immunodeficienza<br />
acquisita (HIV)<br />
Riboenzimi catalitici, RNA antisenso,<br />
repressori dominanti <strong>di</strong> geni HIV,<br />
RNA decay
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