Vivirett 56 - Associazione Italiana Sindrome di Rett

Risultati dopo i primi tre mesi di
trattamento:
i risultati a tre mesi riguardano solo
5 delle 6 pazienti (l’ultima ha iniziato
tre mesi più tardi della prima).
Effetti avversi:
non si sono verificate crisi ipoglicemiche,
che erano invece gli eventi
più temuti. non ci sono stati importanti
disturbi a livello della sede
dell’iniezione e generali. sono state
fatte tre segnalazioni al sistema
di farmacovigilanza relative ad un
caso di iperplasia mammaria, inizialmente
monolaterale, poi bilaterale,
spontaneamente regredita senza
interruzione della somministrazione
del farmaco. durante il reclutamento
e poi la sperimentazione in tre casi
c’è stata la prima apparizione di crisi
convulsive (va considerato che la
fascia d’età è quella in cui più facilmente
esordisce l’epilessia). in un
caso l’epilessia è comparsa in una
bambina che era già stata reclutata,
ma non aveva ancora iniziato
l’assunzione del farmaco. in altri
due casi le prime crisi sono iniziate
dopo un paio di mesi dall’inizio del
trattamento. entrambi i casi sono
stati segnalati al sistema di farmacovigilanza.
in un caso, le crisi erano
molto ravvicinate e si è reso necessario
un trattamento con valproato;
nell’altro caso la sintomatologia era
caratterizzata da crisi sporadiche e
si è deciso di rinviare il trattamento
antiepilettico.
in nessun caso si è resa necessaria
la sospensione del trattamento con
iGf1.
rischi prevedibili sono legati anche
alla spinta alla crescita in altezza e
ponderale che, specie nelle bambine
che iniziano a camminare, determina
l’innalzamento del baricentro
rendendo relativamente più incerto
l’equilibrio; inoltre, così come succede
in adolescenza, quando l’accrescimento
delle ossa è più rapido
dell’allungamento dei tendini e dei
muscoli, si potrebbe verificare un incremento
del cammino sulle punte.
risultati positivi sono stati registrati
in tutti gli ambiti. in alcuni casi il
progresso è stato notevole, in altri
più modesto (vedi taB 3). Possiamo
riassumere le modificazioni registrate
in questo modo: tutte le bambine
vivirett 56/2010
TaB. 3
convegno siena 18-19-20 giugno 2010
miGlioramenti
Bimba Attenzione Comunicazione Relazione Motricità Sonno Umore Respiro
1* + inv + + inv inv inv
2 ++ + ++ + + + +
3 + + + inv inv inv inv
4 ++ + ++ + inv + ++
5 ++ inv ++ + + + +
legenda
+ = migliorato; ++ = molto migliorato; inv = invariato (si tenga conto che in qualche caso nell’
area esplorata non esistevano disturbi, per esempio il sonno, pertanto “invariato” non sempre
corrisponde a “negativo”)
* la bambina che aveva fatto degli ottimi progressi nei primi tempi, dopo l’esordio dell’epilessia
e l’inizio del trattamento ha perduto quanto aveva fino a quel momento guadagnato, per
poi recuperare successivamente le abilità perdute.
TaB. 4
Bimba Glicemia basale IGF1 dopo 3 mesi Crescita somatica
1 72 + + (