04 2009 - Federazione Nazionale Sindrome di Prader Willi

za dell’indicazione terapeutica, che nella maggior parte
dei casi è molto inferiore alla prevalenza della malattia per
la quale è stato sviluppato il farmaco orfano.
Lo studio procede con la spiegazione che il costo è
legato alla rarità della malattia, sebbene non proporzionalmente.
Singolarmente è più costoso trattare una malattia
rara rispetto ad una malattia più comune. Tuttavia, il
costo è bilanciato dalla rarità delle malattie e dal ristretto
numero di cure disponibili rispetto al totale. Pertanto, più
rara è la malattia meno costerà la sua cura alla società.
Inoltre, lo studio mette in evidenza come sia necessario
anche considerare il costo sulla spesa pubblica sanitaria
quando non si dispone di un farmaco orfano. “Il costo complessivo
delle complicazioni del trattamento e delle frequenti
ospedalizzazioni, insieme al costo per la società
delle limitazioni nell’attività dei pazienti non trattati a causa
di malattie gravi, croniche e invalidanti, dovrebbe essere
considerato nell’equazione per avere una visione più
realistica del peso dei farmaci orfani sui budget della sanità”
sostiene il dott. François Faurisson.
La Carta di EURORDIS sul futuro dei farmaci orfani e il
loro potenziale costo è arrivata al momento opportuno:
“Oggi le sperimentazioni cliniche sono programmate per
un numero maggiore di condizioni rare, come l’epidermolisi
bollosa, questioni di spostamento dal laboratorio alla clinica
diventano sempre più importanti. Non ultima è la questione
del rimborso e della valutazione delle tecnologie
sanitarie (HTA), con il timore che i sistemi sanitari non
finanzino l’introduzione di nuove terapie nel momento in
cui queste diventino potenzialmente disponibili”, sostiene
John Dart, direttore generale di DEBRA International.
“EURORDIS si è sempre battuta affinché le persone affette
da malattie rare abbiano lo stesso accesso alle cure di
tutti gli altri malati e questa Carta lo sostiene con argomenti
economici e dati fondati che saranno di inestimabile
valore nell’opporsi a chi pensa che tali cure siano
insostenibili per la società”.
CAPIRE
Un’indagine dell’EMEA mira a rendere
più utile ai malati l’informazione sui farmaci
I malati sono sempre più coinvolti nelle decisioni importanti
che riguardano le loro cure. Questo è particolarmente
vero per le persone affette da malattie rare che spesso
sono molto coinvolte nella gestione della propria malattia
e per le quali è importante conoscere in modo chiaro i
benefici e i rischi dei farmaci al fine di aiutarli a prendere
una decisione, insieme ai loro medici, sulle cure più adatte
alla propria condizione.
E’ stata condotta un’indagine tra i legislatori, i prestatori
di cure sanitarie, i malati e i consumatori, tutti coinvolti
nelle attività dell’Agenzia Europea del Farmaco, sulla qualità
delle informazioni relative ai benefici, ai rischi, al rapporto
rischio-beneficio dei prodotti medicinali. Il progetto
identifica tre aree: chiarire il concetto di “rischio-beneficio”,
analizzare le necessità in termini di comunicazione
e suggerire le aree di miglioramento.
I risultati scaturiti dall’indagine sono stati raccolti in una
relazione intitolata Informazione sul rischio-beneficio dei
farmaci: aspettative dei malati, dei consumatori e dei professionisti
della sanità, disponibile sul sito dell’EMEA.
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Anno XII - N. 4 ottobre, novembre, dicembre 2009
Le informazioni sui benefici e i rischi dei farmaci sono
particolarmente importanti per i farmaci orfani che spesso
vengono sviluppati in circostanze eccezionali e per quali
è disponibile una scarsa informazione a lungo termine per
quanto riguarda la sicurezza rispetto ai farmaci più comuni
a causa del numero ridotto di farmaci disponibili.
“Le informazioni sui benefici e i rischi dovrebbero servire
sia alle esigenze dei legislatori che devono decidere se
autorizzare il prodotto, che alle esigenze dei malati che
devono comprenderne il potenziale beneficio per loro”,
spiaga François Houÿez, responsabile della politica sanitaria
presso EURORDIS e rappresentante dei malati presso
il PCWP dell’EMEA. “Per esempio, un farmaco contro
l’ipertensione polmonare primaria che migliora di 100 metri
il test dei 6 minuti di camminata, confrontato con il placebo
prova la sua efficacia e, dal punto di vista legislativo, merita
di ottenere l’autorizzazione alla commercializzazione.
Ma questo test, ha un significato clinico per il malato?”
Di solito i malati vogliono un’informazione che abbia significato
clinico, vogliono sapere se il prodotto è efficace
nel contrastare la malattia e migliorare la propria qualità di
vita. Riguardo a questo, i rappresentanti dei malati raccomandano
che non vengano solo comunicati i rischi ma
anche i benefici potenziali utilizzando più di un criterio,
compreso quello della qualità della vita. Ad esempio, l’obiettivo
principale di una cura approvata per la sindrome di
Prader Willi che utilizza l’ormone della crescita, era quello
di ridurre l’appetito, tuttavia oggi si sa anche che questa
cura può normalizzare lo sviluppo. Pertanto i malati e
i professionisti del settore sanitario che hanno partecipato
all’indagine, concordano che la definizione di “efficacia”
debba essere ampliata per riflettere differenti aspetti della
cura e debba essere anche comunicata ai potenziali rischi
e agli effetti collaterali e che tali questioni debbano
essere incluse sin dalle fasi iniziali dello sviluppo di un
farmaco.
Inoltre, quando è possibile, i malati vorrebbero conoscere
i fattori individuali che hanno un impatto sul beneficio
o rischio della cura. Questi, inoltre, suggeriscono di
produrre dei sommari semplici da capire sui benefici e
rischi a complemento dei dati scientifici.
“Il nostro lavoro in questa relazione è servito a evidenziare
la necessità di focalizzarsi sui benefici, cosi come sui
rischi, e di cambiare il connubio “rischio-beneficio” in “beneficio-rischio”
in termini di comunicazione”, sostiene Ivana
Silva del Gruppo Farmaceutico dell’Unione Europea
(PGEU) che ha contribuito alla relazione e alle discussioni.
“Ora esiste un messaggio chiaro che viene dai malati
e dai professionisti del settore sanitario che il modo in cui
vengono comunicate le valutazione deve rispondere di più
alle necessità dei malati e dei loro medici. Un’informazione
consona su un farmaco è uno strumento importante di
discussione sulle opzioni terapeutiche tra i medici e i pazienti”.
Le persone affette da malattie rare sono particolarmente
coinvolte nella questione poiché ci sono pochissime
opzioni terapeutiche disponibili ed ogni informazione in
più ha un impatto maggiore sulla vita dei malati. Inoltre, le
terapie sono spesso “a vita” e conoscere gli effetti positivi
di un particolare farmaco può incoraggiare il malato a seguire
il consiglio del proprio medico, a rispettare il dosaggio
e, in generale, a migliorare il modo in cui la cura viene
seguita.