04 2009 - Federazione Nazionale Sindrome di Prader Willi
04 2009 - Federazione Nazionale Sindrome di Prader Willi 04 2009 - Federazione Nazionale Sindrome di Prader Willi
AL GASLINI UNO SPORTELLO SULLE MALATTIE RARE 10 November 2009 Uno sportello dedicato alle malattie rare in grado di dare risposte alle famiglie colpite, ottenere una diagnosi corretta, una terapia appropriata e un servizio adeguato di continuità assistenziale. E’ stato aperto il 9 novembre presso l’istituto Giannina Gaslini di Genova su proposta dell’assessorato regionale alla salute, dell’agenzia regionale sanitaria e per volontà dei pazienti e delle associazioni e sarà gestito dall’Istituto Gaslini. Lo sportello, presentato dall’assessore Claudio Montaldo, dal direttore dell’agenzia regionale sanitaria, Franco Bonanni, dal direttore generale del Gaslini, Antonio Infante e dal direttore sanitario, Silvio Del Buono, si rivolge ai pazienti, alle famiglie e alle associazioni per accogliere i loro bisogni, fornire risposte adeguate e proporre percorsi terapeutici e parallelamente anche ai clinici per fornire loro il collegamento funzionale e scientifico con le strutture della rete delle malattie rare. Lo sportello si avvarrà di professionalità complementari come il medico, lo psi- ATTUALITÀ Sfatiamo il mito dell’onere dei farmaci orfani per la società Nove anni dopo lo sviluppo del Regolamento europeo sui farmaci orfani, è evidente che l’impatto sulle malattie rare, per le quali non esisteva in passato alcun trattamento, è stato positivo. Dall’inizio del 2009, 577 farmaci sono stati designati come farmaci orfani e 57 di questi hanno ottenuto l’autorizzazione alla commercializzazione in Europa. Con queste cifre vale la pena interrogarsi sul futuro di questi farmaci ovvero quanti potranno raggiungere con successo il mercato, per quanti malati e a che prezzo. Queste sono le domande alle quali EURORDIS cerca di rispondere in una Carta pubblicata a settembre 2009. La Carta analizza i dati sullo sviluppo dei farmaci orfani da parte della Food and Drug Administration (FDA) negli Stati Uniti (1983-2008) e dall’Agenzia Europea del Farmaco (EMEA) in Europa (2000-2009) e presenta un modello matematico di sviluppo di questi medicinali che si adatta ad entrambe le esperienze. Questo modello è anche utile per prevedere la situazione in Europa e mostra come non ci saranno ‘ondate’ di nuovi farmaci introdotti sul mercato. “Sulla base di 25 anni di esperienza degli Stati Uniti e 9 anni di esperienza dell’Unione Europea, possiamo preve- Impegno per una vita migliore NOTIZIE DA SANITA’ NEWS DA EURORDIS 8 cologico, l’assistente sociale, l’infermiere, i volontari delle associazioni. CON IL FONDO DEL GOVERNO SUI NUOVI NATI AGEVOLAZIONI PER LE MALATTIE RARE 10 Novembre 2009 Grazie al Fondo per i nuovi nati, le famiglie con nuovi nati potranno sostenere le spese per la cura e l’assistenza del bambino. Particolari agevolazioni saranno poi concesse ai nuclei con bambini affetti da malattie rare, per i quali è prevista una percentuale di rimborso dello 0,50%. Il prestito in questo caso sarà infatti assistito anche da un contributo in conto interessi, grazie a un ulteriore finanziamento di 10 milioni di euro. Nel caso di potestà o affido condiviso è ammesso un solo prestito. I prestiti saranno erogati dalle banche aderenti all'iniziativa che riceveranno garanzia di rimborso dal fondo per le politiche della famiglia fino ad un massimo del 75% dell'eventuale insolvenza, tramite un apposito stanziamento di 25 milioni di euro. dere con una buona attendibilità, che ci saranno circa 100 nuovi prodotti designati orfani tra il 2009 e il 2019, il che vuol dire all’incirca 10 nuovi prodotti ogni anno”, spiega il Dott. François Faurisson, Consulente per la ricerca clinica e autore della Carta. “Ancora più rassicurante è il fatto che i farmaci orfani devono seguire un processo legislativo pubblico per ottenere tale designazione, il che vuol dire che il numero di farmaci che raggiungono il mercato è più trasparente ed è quindi più facile da prevedere rispetto a quei farmaci che non hanno lo status di orfano, per i quali le informazioni restano riservate fino a che non viene loro concessa l’autorizzazione alla commercializzazione. Per quanto riguarda il numero di persone che utilizzano tali medicinali, questo sarà sempre ristretto perché per definizione i farmaci orfani interessano solo un numero limitato di individui rispetto alla popolazione generale. Un farmaco orfano è limitato alla prevalenza della malattia, che, nel caso delle malattie rare, non supera i 5 su 10.000 persone nell’Unione Europea. Ciononostante, il numero reale sarà sempre più basso, o molto più basso, in quanto non tutti i malati potenzialmente interessati possono beneficiare del medicamento, sia perché: 1) non è efficace su tutti i pazienti affetti da una certa patologia, 2) molti farmaci non possono essere prescritti simultaneamente, o 3) l’accesso agli strumenti diagnostici e ai centri specializzati è limitato. Tuttavia, il numero di malati che può accedere realmente alla cura è più basso della prevalen-
za dell’indicazione terapeutica, che nella maggior parte dei casi è molto inferiore alla prevalenza della malattia per la quale è stato sviluppato il farmaco orfano. Lo studio procede con la spiegazione che il costo è legato alla rarità della malattia, sebbene non proporzionalmente. Singolarmente è più costoso trattare una malattia rara rispetto ad una malattia più comune. Tuttavia, il costo è bilanciato dalla rarità delle malattie e dal ristretto numero di cure disponibili rispetto al totale. Pertanto, più rara è la malattia meno costerà la sua cura alla società. Inoltre, lo studio mette in evidenza come sia necessario anche considerare il costo sulla spesa pubblica sanitaria quando non si dispone di un farmaco orfano. “Il costo complessivo delle complicazioni del trattamento e delle frequenti ospedalizzazioni, insieme al costo per la società delle limitazioni nell’attività dei pazienti non trattati a causa di malattie gravi, croniche e invalidanti, dovrebbe essere considerato nell’equazione per avere una visione più realistica del peso dei farmaci orfani sui budget della sanità” sostiene il dott. François Faurisson. La Carta di EURORDIS sul futuro dei farmaci orfani e il loro potenziale costo è arrivata al momento opportuno: “Oggi le sperimentazioni cliniche sono programmate per un numero maggiore di condizioni rare, come l’epidermolisi bollosa, questioni di spostamento dal laboratorio alla clinica diventano sempre più importanti. Non ultima è la questione del rimborso e della valutazione delle tecnologie sanitarie (HTA), con il timore che i sistemi sanitari non finanzino l’introduzione di nuove terapie nel momento in cui queste diventino potenzialmente disponibili”, sostiene John Dart, direttore generale di DEBRA International. “EURORDIS si è sempre battuta affinché le persone affette da malattie rare abbiano lo stesso accesso alle cure di tutti gli altri malati e questa Carta lo sostiene con argomenti economici e dati fondati che saranno di inestimabile valore nell’opporsi a chi pensa che tali cure siano insostenibili per la società”. CAPIRE Un’indagine dell’EMEA mira a rendere più utile ai malati l’informazione sui farmaci I malati sono sempre più coinvolti nelle decisioni importanti che riguardano le loro cure. Questo è particolarmente vero per le persone affette da malattie rare che spesso sono molto coinvolte nella gestione della propria malattia e per le quali è importante conoscere in modo chiaro i benefici e i rischi dei farmaci al fine di aiutarli a prendere una decisione, insieme ai loro medici, sulle cure più adatte alla propria condizione. E’ stata condotta un’indagine tra i legislatori, i prestatori di cure sanitarie, i malati e i consumatori, tutti coinvolti nelle attività dell’Agenzia Europea del Farmaco, sulla qualità delle informazioni relative ai benefici, ai rischi, al rapporto rischio-beneficio dei prodotti medicinali. Il progetto identifica tre aree: chiarire il concetto di “rischio-beneficio”, analizzare le necessità in termini di comunicazione e suggerire le aree di miglioramento. I risultati scaturiti dall’indagine sono stati raccolti in una relazione intitolata Informazione sul rischio-beneficio dei farmaci: aspettative dei malati, dei consumatori e dei professionisti della sanità, disponibile sul sito dell’EMEA. 9 Anno XII - N. 4 ottobre, novembre, dicembre 2009 Le informazioni sui benefici e i rischi dei farmaci sono particolarmente importanti per i farmaci orfani che spesso vengono sviluppati in circostanze eccezionali e per quali è disponibile una scarsa informazione a lungo termine per quanto riguarda la sicurezza rispetto ai farmaci più comuni a causa del numero ridotto di farmaci disponibili. “Le informazioni sui benefici e i rischi dovrebbero servire sia alle esigenze dei legislatori che devono decidere se autorizzare il prodotto, che alle esigenze dei malati che devono comprenderne il potenziale beneficio per loro”, spiaga François Houÿez, responsabile della politica sanitaria presso EURORDIS e rappresentante dei malati presso il PCWP dell’EMEA. “Per esempio, un farmaco contro l’ipertensione polmonare primaria che migliora di 100 metri il test dei 6 minuti di camminata, confrontato con il placebo prova la sua efficacia e, dal punto di vista legislativo, merita di ottenere l’autorizzazione alla commercializzazione. Ma questo test, ha un significato clinico per il malato?” Di solito i malati vogliono un’informazione che abbia significato clinico, vogliono sapere se il prodotto è efficace nel contrastare la malattia e migliorare la propria qualità di vita. Riguardo a questo, i rappresentanti dei malati raccomandano che non vengano solo comunicati i rischi ma anche i benefici potenziali utilizzando più di un criterio, compreso quello della qualità della vita. Ad esempio, l’obiettivo principale di una cura approvata per la sindrome di Prader Willi che utilizza l’ormone della crescita, era quello di ridurre l’appetito, tuttavia oggi si sa anche che questa cura può normalizzare lo sviluppo. Pertanto i malati e i professionisti del settore sanitario che hanno partecipato all’indagine, concordano che la definizione di “efficacia” debba essere ampliata per riflettere differenti aspetti della cura e debba essere anche comunicata ai potenziali rischi e agli effetti collaterali e che tali questioni debbano essere incluse sin dalle fasi iniziali dello sviluppo di un farmaco. Inoltre, quando è possibile, i malati vorrebbero conoscere i fattori individuali che hanno un impatto sul beneficio o rischio della cura. Questi, inoltre, suggeriscono di produrre dei sommari semplici da capire sui benefici e rischi a complemento dei dati scientifici. “Il nostro lavoro in questa relazione è servito a evidenziare la necessità di focalizzarsi sui benefici, cosi come sui rischi, e di cambiare il connubio “rischio-beneficio” in “beneficio-rischio” in termini di comunicazione”, sostiene Ivana Silva del Gruppo Farmaceutico dell’Unione Europea (PGEU) che ha contribuito alla relazione e alle discussioni. “Ora esiste un messaggio chiaro che viene dai malati e dai professionisti del settore sanitario che il modo in cui vengono comunicate le valutazione deve rispondere di più alle necessità dei malati e dei loro medici. Un’informazione consona su un farmaco è uno strumento importante di discussione sulle opzioni terapeutiche tra i medici e i pazienti”. Le persone affette da malattie rare sono particolarmente coinvolte nella questione poiché ci sono pochissime opzioni terapeutiche disponibili ed ogni informazione in più ha un impatto maggiore sulla vita dei malati. Inoltre, le terapie sono spesso “a vita” e conoscere gli effetti positivi di un particolare farmaco può incoraggiare il malato a seguire il consiglio del proprio medico, a rispettare il dosaggio e, in generale, a migliorare il modo in cui la cura viene seguita.
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AL GASLINI UNO SPORTELLO<br />
SULLE MALATTIE RARE<br />
10 November <strong>2009</strong><br />
Uno sportello de<strong>di</strong>cato alle malattie rare in grado <strong>di</strong> dare<br />
risposte alle famiglie colpite, ottenere una <strong>di</strong>agnosi corretta,<br />
una terapia appropriata e un servizio adeguato <strong>di</strong> continuità<br />
assistenziale. E’ stato aperto il 9 novembre presso<br />
l’istituto Giannina Gaslini <strong>di</strong> Genova su proposta dell’assessorato<br />
regionale alla salute, dell’agenzia regionale sanitaria<br />
e per volontà dei pazienti e delle associazioni e<br />
sarà gestito dall’Istituto Gaslini.<br />
Lo sportello, presentato dall’assessore Clau<strong>di</strong>o<br />
Montaldo, dal <strong>di</strong>rettore dell’agenzia regionale sanitaria,<br />
Franco Bonanni, dal <strong>di</strong>rettore generale del Gaslini, Antonio<br />
Infante e dal <strong>di</strong>rettore sanitario, Silvio Del Buono, si<br />
rivolge ai pazienti, alle famiglie e alle associazioni per accogliere<br />
i loro bisogni, fornire risposte adeguate e proporre<br />
percorsi terapeutici e parallelamente anche ai clinici per<br />
fornire loro il collegamento funzionale e scientifico con le<br />
strutture della rete delle malattie rare. Lo sportello si avvarrà<br />
<strong>di</strong> professionalità complementari come il me<strong>di</strong>co, lo psi-<br />
ATTUALITÀ<br />
Sfatiamo il mito dell’onere<br />
dei farmaci orfani per la società<br />
Nove anni dopo lo sviluppo del Regolamento europeo<br />
sui farmaci orfani, è evidente che l’impatto sulle malattie<br />
rare, per le quali non esisteva in passato alcun trattamento,<br />
è stato positivo. Dall’inizio del <strong>2009</strong>, 577 farmaci sono<br />
stati designati come farmaci orfani e 57 <strong>di</strong> questi hanno<br />
ottenuto l’autorizzazione alla commercializzazione in<br />
Europa. Con queste cifre vale la pena interrogarsi sul futuro<br />
<strong>di</strong> questi farmaci ovvero quanti potranno raggiungere<br />
con successo il mercato, per quanti malati e a che prezzo.<br />
Queste sono le domande alle quali EURORDIS cerca<br />
<strong>di</strong> rispondere in una Carta pubblicata a settembre <strong>2009</strong>.<br />
La Carta analizza i dati sullo sviluppo dei farmaci orfani da<br />
parte della Food and Drug Administration (FDA) negli Stati<br />
Uniti (1983-2008) e dall’Agenzia Europea del Farmaco<br />
(EMEA) in Europa (2000-<strong>2009</strong>) e presenta un modello<br />
matematico <strong>di</strong> sviluppo <strong>di</strong> questi me<strong>di</strong>cinali che si adatta<br />
ad entrambe le esperienze. Questo modello è anche utile<br />
per prevedere la situazione in Europa e mostra come non<br />
ci saranno ‘ondate’ <strong>di</strong> nuovi farmaci introdotti sul mercato.<br />
“Sulla base <strong>di</strong> 25 anni <strong>di</strong> esperienza degli Stati Uniti e 9<br />
anni <strong>di</strong> esperienza dell’Unione Europea, possiamo preve-<br />
Impegno per una vita migliore<br />
NOTIZIE<br />
DA SANITA’ NEWS<br />
DA EURORDIS<br />
8<br />
cologico, l’assistente sociale, l’infermiere, i volontari delle<br />
associazioni.<br />
CON IL FONDO DEL GOVERNO<br />
SUI NUOVI NATI<br />
AGEVOLAZIONI PER LE MALATTIE RARE<br />
10 Novembre <strong>2009</strong><br />
Grazie al Fondo per i nuovi nati, le famiglie con nuovi<br />
nati potranno sostenere le spese per la cura e l’assistenza<br />
del bambino. Particolari agevolazioni saranno poi concesse<br />
ai nuclei con bambini affetti da malattie rare, per i<br />
quali è prevista una percentuale <strong>di</strong> rimborso dello 0,50%.<br />
Il prestito in questo caso sarà infatti assistito anche da un<br />
contributo in conto interessi, grazie a un ulteriore finanziamento<br />
<strong>di</strong> 10 milioni <strong>di</strong> euro.<br />
Nel caso <strong>di</strong> potestà o affido con<strong>di</strong>viso è ammesso un<br />
solo prestito. I prestiti saranno erogati dalle banche aderenti<br />
all'iniziativa che riceveranno garanzia <strong>di</strong> rimborso dal<br />
fondo per le politiche della famiglia fino ad un massimo<br />
del 75% dell'eventuale insolvenza, tramite un apposito<br />
stanziamento <strong>di</strong> 25 milioni <strong>di</strong> euro.<br />
dere con una buona atten<strong>di</strong>bilità, che ci saranno circa<br />
100 nuovi prodotti designati orfani tra il <strong>2009</strong> e il 2019, il<br />
che vuol <strong>di</strong>re all’incirca 10 nuovi prodotti ogni anno”, spiega<br />
il Dott. François Faurisson, Consulente per la ricerca<br />
clinica e autore della Carta. “Ancora più rassicurante è il<br />
fatto che i farmaci orfani devono seguire un processo legislativo<br />
pubblico per ottenere tale designazione, il che vuol<br />
<strong>di</strong>re che il numero <strong>di</strong> farmaci che raggiungono il mercato è<br />
più trasparente ed è quin<strong>di</strong> più facile da prevedere rispetto<br />
a quei farmaci che non hanno lo status <strong>di</strong> orfano, per i<br />
quali le informazioni restano riservate fino a che non viene<br />
loro concessa l’autorizzazione alla commercializzazione.<br />
Per quanto riguarda il numero <strong>di</strong> persone che utilizzano<br />
tali me<strong>di</strong>cinali, questo sarà sempre ristretto perché per<br />
definizione i farmaci orfani interessano solo un numero<br />
limitato <strong>di</strong> in<strong>di</strong>vidui rispetto alla popolazione generale. Un<br />
farmaco orfano è limitato alla prevalenza della malattia,<br />
che, nel caso delle malattie rare, non supera i 5 su 10.000<br />
persone nell’Unione Europea. Ciononostante, il numero<br />
reale sarà sempre più basso, o molto più basso, in quanto<br />
non tutti i malati potenzialmente interessati possono<br />
beneficiare del me<strong>di</strong>camento, sia perché: 1) non è efficace<br />
su tutti i pazienti affetti da una certa patologia, 2) molti<br />
farmaci non possono essere prescritti simultaneamente,<br />
o 3) l’accesso agli strumenti <strong>di</strong>agnostici e ai centri specializzati<br />
è limitato. Tuttavia, il numero <strong>di</strong> malati che può<br />
accedere realmente alla cura è più basso della prevalen-
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