È cambiata la prognosi della fibrosi cistica? - Primula Multimedia

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Assael
test condotto su un familiare, a un esame genetico.
La positività degli esami genetici, ancorché confermati
da quella del test del sudore, non stabilisce
una prognosi.
Infine, non riuscendo a riconoscere i fattori che
determinano la progressione del danno clinico, è
difficile disegnare studi terapeutici adeguatamente
stratificati e ciò può confondere gli studi clinici e
imporre, nelle valutazioni di efficacia di interventi,
il reclutamento di grandi gruppi di pazienti.
È cambiata la prognosi della fibrosi
cistica? Legittimità di un confronto
storico
Uno dei motivi di ricorrente compiacimento,
peraltro legittimo, è la constatazione dell’aumentata
sopravvivenza dei pazienti con fibrosi cistica. Le
curve di sopravvivenza presentate nella figura 1 e
riguardanti il Centro Fibrosi Cistica della Regione
Veneto, confermano quanto rilevato in letteratura.
Sopravvivenza ad 1 anno
dalla diagnosi
1,0
0,9
0,8
0,7
0,6
0,5
0,4
0,3
0,2
0,1
0
0
Logrank= 0,04
10
La sopravvivenza del bambino e dell’adolescente
con fibrosi cistica ha praticamente raggiunto quella
della popolazione generale.
In base a quanto detto nella parte introduttiva di
questo articolo, l’evidente miglioramento quoad
vitam può essere attribuito a una serie di fattori.
Fra questi, la diagnosi precoce, la presa in carico da
parte di centri specialistici, l’intensità delle cure, il
trapianto polmonare.
La figura 2 confronta due coorti di pazienti con
fibrosi cistica nati nella regione Veneto in due
periodi consecutivi e diagnosticati con screening
neonatale. Il confronto storico fra le curve di
sopravvivenza mostra un vantaggio nel secondo
periodo. Non si può dare prova diretta del fatto
che questo sia da attribuirsi al solo miglioramento
delle cure, intese in senso ampio e non solo di
presidi farmacologici. Infatti, la pratica di screening
è cambiata. Un tempo basata sull’esito del test del
meconio, che non rilevava le forme con sufficienza
pancreatica, oggi essa si basa sulla valutazione alla
Anni dalla nascita
Pazienti diagnosticati
da screening
83-92
73-82
n° di morti/ Sopravvivenza
n° di pazienti a 15 anni
73-82 16/71 87 (4)
83-92 3/119 95 (3)
20 30
Figura 2 Curva di sopravvivenza (Kaplan-Meier) dei pazienti con fibrosi cistica nati in Veneto e seguiti presso il Centro
di riferimento regionale di Verona. Confronto fra i nati nel periodo ‘73-’82 e i nati nel periodo ‘83-’92 (Database dei
pazienti CFC Verona). Modificata da (7).