Programfüzet (PDF) - DE OEC Tudományos Diákköri Tanács

K5.7. Szamosújvári Judit ÁOK V.Gyermekgyógyászati KlinikaHUMÁN REKOMBINÁNS AKTIVÁLT FAKTOR VII (HRFVIIA)KÉSZÍTMÉNY HATÉKONYSÁGÁNAK TANULMÁNYOZÁSAGLANZMANN-THROMBASTHENIÁS GYERMEKBETEGENAz eladásban a Tanszéken gondozott Glanzmann-thrombastheniás 11 évesfiúbeteg esetét ismertetem és a kezelésében alkalmazott hrFVIIa készítményhatékonyságát elemzem klinikai tanulmány keretében. A Glanzmannthrombastheniaritkán elforduló, súlyos vérzékenységi tünetekkel járó,autoszomális recesszíven örökld thrombocyta-müködési zavar. Kóroka athrombocytamembrán GPIIb-IIIa komplex mennyiségi vagy minségi zavara,aminek eredménye a thrombocyta aggregáció hiánya. Klinikai képet aszületéskor kezdd, visszatér br- és nyálkahártyavérzések képezik. Agyermek vérzéses eseményei 2-3 havonta fordultak el, amelyek kezdetbenfleg enyhe orrvérzések, késbb súlyosabb ínyvérzések voltak. Súlyosbodó ésáltalános vérzéscsillapító terápiára nem reagáló vérzéses eseményei miatt 2004.március 18. óta hrFVIIa-t (Novoseven-Novo Nordisk) alkalmazunk. Az aktiváltFVII a szöveti faktortól (TF) független módon aktiválja a FIX-t és FX-t,beindítva így a véralvadás közös útját. Továbbá valószínleg növeli a GPIIb-IIIa-defektusos thrombocytáknak a subendothelialis mátrixban találhatófibrinnel való interakcióját. Az újraformált vérrög stabilitása nagyobb lesz, ésellenállóbbá válik a fibrinolysissel szemben. A feldolgozott 20 vérzéses epizód(2004. 03. 18. és 2008. 12. 30. között) során, amelybl 15 orrvérzés és 5ínyvérzés volt, a beteg összesen 313 alkalommal részesült hrFVIIa kezelésben.Átlagosan 3 óránkénti, 90 mikrogramm/testsúlykilogramm dózissal kezeltükvérzéses eseményeit, amelyek átlagosan 5-6 napig tartottak. Az elmúlt évfolyamán vérzéses epizódjai gyakoribbá és elhúzódóbbá váltak, a terápiahatékonysága csökkenést mutatott. Összegezve megállapítjuk, hogy a hrFVIIakészítmény alkalmas volt az ismertetett Glanzmann-thrombastheniás betegvérzéseinek csillapítására. A vérzéses epizódok tartama és a kórlefolyás soránészlelt elhúzódó tendencia, arra hívják fel a figyelmet, hogy a beteg továbbigyógykezelése során más terápiás eljárások alkalmazást is fontolóra kellvennünk.Témavezet: Prof.Dr. Kiss Csongor202