You also want an ePaper? Increase the reach of your titles
YUMPU automatically turns print PDFs into web optimized ePapers that Google loves.
Una teràpia gènica torna l’audició<br />
a ratolins?<br />
Un tractament que utilitza una variant<br />
sintètica d'un virus té el suficient<br />
potencial per combatre malalties<br />
genètiques de l'oïda que afecten a més<br />
de 125 milions de persones.<br />
La teràpia gènica tracta de corregir<br />
errors genètics que produeixen<br />
malalties.<br />
Per aconseguir-ho, una de les vies més<br />
freqüents consisteix a infectar al pacient<br />
amb el gen adequat emprant un virus.<br />
Les dificultats de la tècnica fan que, de<br />
moment, es mantingui com un<br />
tractament principalment experimental,<br />
que només es fa servir en pacients que<br />
no tenen cap altra alternativa, però<br />
primer, s’investiga amb ratolins sords.<br />
Un grup d’una universitat va utilitzar el mateix<br />
virus per tractar a ratolins amb síndrome d'Usher<br />
(malaltia genètica que causa sordesa, problemes<br />
d'equilibri i ceguesa). Els investigadors van<br />
introduir una còpia normal del gen mutat, el<br />
Ush1c, en ratolins amb la malaltia poc després<br />
del seu naixement.<br />
El tractament va fer que s'incrementessin els<br />
nivells de la proteïna produïda per aquest gen<br />
quan funciona correctament i això es va traduir<br />
en una recuperació de l'audició.<br />
4
Change language