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210x270 Myoline N° 1 - Institut de Myologie

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© : Treat-NMD<br />

Françoise Rouault<br />

AFM<br />

Affaires scientifiques<br />

internationales<br />

Correspondant<br />

TREAT-NMD<br />

frouault@afm.genethon.fr<br />

PARTENARIATS<br />

TREAT-NMD, Conférence Internationale<br />

en collaboration avec le NIH<br />

FRANÇOISE ROUAULT<br />

Plus <strong>de</strong> 350 participants, originaires d’une trentaine <strong>de</strong> pays, se sont réunis à Bruxelles<br />

en novembre <strong>de</strong>rnier sous l’égi<strong>de</strong> <strong>de</strong> TREAT-NMD. L’objectif <strong>de</strong> cette première Conférence<br />

Internationale était <strong>de</strong> favoriser la recherche collaborative sur les maladies<br />

neuromusculaires. Au cours <strong>de</strong> cette réunion très interactive, l’accent a notamment été<br />

mis sur les questions clés concernant le passage aux essais cliniques dans le domaine<br />

neuromusculaire.<br />

En novembre 2009, a eu lieu la première conférence<br />

internationale <strong>de</strong> TREAT-NMD à Bruxelles, ville<br />

symbolique du rapprochement européen. L’objectif<br />

déclaré <strong>de</strong> cette conférence était double : favoriser<br />

la collaboration entre les différents laboratoires <strong>de</strong><br />

recherche préclinique, notamment pour les travaux<br />

sur les animaux modèles <strong>de</strong>s maladies neuromusculaires<br />

; renforcer les liens communautaires afin<br />

<strong>de</strong> pérenniser le réseau TREAT-NMD et ce, au-<strong>de</strong>là<br />

du financement accordé (jusque fin 2011) par la<br />

Commission Européenne pour sa mise en place.<br />

Bien que ce réseau soit à l’origine européen, il est<br />

ouvert autant à l’Est qu’à l’Ouest, le grand nombre<br />

<strong>de</strong> participants venus d’Europe <strong>de</strong> l’Est et le Cosponsoring<br />

<strong>de</strong> la conférence par le NIH (<strong>Institut</strong><br />

National américain <strong>de</strong> Santé) en témoigne.<br />

Vote sur les questions éthiques liées aux essais cliniques enrôlant <strong>de</strong> jeunes patients<br />

La conférence bruxelloise a rassemblé la communauté<br />

scientifique et médicale, <strong>de</strong>s patients ou <strong>de</strong>s<br />

associations les représentant (tel que l’AFM), mais<br />

aussi <strong>de</strong>s industriels. Effectivement, plusieurs<br />

essais cliniques sont en cours actuellement et<br />

d’autres, faisant appel à <strong>de</strong>s principes thérapeutiques<br />

différents, sont maintenant envisageables.<br />

Cette rencontre, axée sur la réduction <strong>de</strong>s freins aux<br />

essais cliniques, a été structurée autour <strong>de</strong>s différentes<br />

étapes conduisant <strong>de</strong> la recherche préclinique<br />

aux outils cliniques pour le passage aux essais<br />

cliniques : i<strong>de</strong>ntification <strong>de</strong>s cibles thérapeutiques<br />

et <strong>de</strong>s candidats ; validation <strong>de</strong> modèles animaux<br />

selon <strong>de</strong>s protocoles établis ; critères <strong>de</strong> sélection<br />

<strong>de</strong>s candidats thérapeutiques les plus appropriés ;<br />

considérations éthiques liées à la mise en place<br />

d’essais cliniques ; établissement <strong>de</strong>s registres<br />

internationaux <strong>de</strong> patients ; outils d’évaluation <strong>de</strong>s<br />

résultats cliniques ; effets thérapeutiques à long<br />

terme. Ces différents thèmes ont été traités à la fois<br />

<strong>de</strong> façon synthétique et très interactive. Pour chaque<br />

sujet abordé, une présentation par un expert faisait<br />

le point <strong>de</strong> la situation actuelle. Elle était systématiquement<br />

suivie d’un débat entre un panel d’experts<br />

et les participants au congrès.<br />

Les problèmes éthiques liés aux essais cliniques<br />

incluant <strong>de</strong> jeunes patients ont représenté un temps<br />

fort. Une proposition, soumise comme base <strong>de</strong><br />

réflexion, a été à l’origine d’un débat passionné au<br />

cours duquel les différences culturelles, les parcours<br />

personnels ou professionnels <strong>de</strong>s participants<br />

furent exposés. En <strong>de</strong>hors <strong>de</strong>s questions éthiques,<br />

d’autres points <strong>de</strong> divergence potentielle furent<br />

discutés lors <strong>de</strong> ce congrès et ce, afin d’accélérer<br />

l’élaboration (par <strong>de</strong>s comités d’experts) <strong>de</strong> consensus<br />

indispensables à la mise en place d’essais<br />

cliniques internationaux. La dimension internationale<br />

est particulièrement nécessaire pour les<br />

maladies rares dont les patients potentiels sont dispersés<br />

dans <strong>de</strong>s pays aux traditions thérapeutiques<br />

différentes.<br />

Pour en savoir plus : www.treat-nmd.eu/about/<br />

treat-nmd-conference/introduction/<br />

La prochaine Conférence Internationale organisée<br />

par le réseau TREAT-NMD se tiendra à<br />

Barcelone du 7 au 9 juin 2010.<br />

Les cahiers <strong>de</strong> myologie N°2 AVRIL 2010 45<br />

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