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Myology 2008: treatments - the turning point Myologie 2008 : le grand virage For the last twenty years the AFM has been making steady progress towards its ultimate objective – curing neuromuscular diseases. And we’ve never been so close to this objective. Today, therapeutic pathways are opening up, some of which are being tried out on patients. Only twenty years – a time to develop new therapies for incurable diseases, a time to bring to birth a true scientific and medical revolution. On the timescale of research, that’s a lot of ground covered. And yet … For those families who daily confront the urgency of neuromuscular disease, twenty years is far too long. The turning point – the treatments so long awaited – is well and truly under way. And it must succeed. Our role is to help researchers and clinicians to innovate, to progress faster in the development of therapies and the setting up of trials patients for rare diseases. Our role is crucial, but we can do nothing without the scientific and medical community. We know it, and it’s thanks to your tenacity, your motivation and your commitment that we’ll win the battle. Thus it’s with great pleasure that we welcome you to the Parc Chanot in Marseille for this Third International Congress of Myology. In the name of patients and their families, I thank you to be here to exchange ideas, compare emerging therapies and share the first clinical results. This year’s congress will share its last day of exchanges with the Fifth International Rehabilitation Conference which is also taking place in Marseille. So, Welcome in Marseille: I’m sure together we will contribute to the success of this turning point for treatments. Laurence Tiennot-Herment President of the AFM Depuis 20 ans, l’AFM avance, étape après étape, vers l’objectif qu’elle s’est fixé : guérir les maladies neuromusculaires. Jamais nous n’en avons été aussi proches. Aujourd’hui, les pistes thérapeutiques se multiplient et certaines d’entre elles font l’objet d’essais sur l’homme. 20 ans seulement ! 20 ans pour faire émerger des thérapies nouvelles pour nos maladies incurables, 20 ans pour une véritable révolution médicale et scientifique, c’est très peu à l’échelle de la recherche. Et pourtant. Pour nos familles toujours confrontées à l’urgence de la maladie, 20 ans, c’est long, trop long. Le grand virage des traitements que nous appelions de nos vœux, est bel et bien amorcé. Nous devons impérativement le réussir. Notre rôle est d’aider les chercheurs et les cliniciens à innover, à progresser plus vite dans la mise au point des thérapies et dans la mise en place des essais sur l’homme pour les maladies rares. Notre rôle est crucial mais nous ne pouvons rien sans la communauté scientifique et médicale. Nous le savons, c’est grâce à votre ténacité, à votre motivation et à votre engagement que nous gagnerons le combat contre la maladie. C’est donc avec un très grand plaisir que nous vous accueillons au Parc Chanot de Marseille pour la 3 ème édition de notre congrès international de myologie. Au nom des malades et des familles, je vous remercie d’être venus nombreux pour échanger, confronter les pistes émergentes et partager les premiers résultats cliniques. Une édition 2008 dont le dernier jour d’échanges sera partagé avec le 5 ème congrès international de rééducation dans les maladies neuromusculaires qui se tiendra également à Marseille. Bienvenue donc à Marseille pour des rencontres fructueuses et conviviales qui contribueront, à n’en pas douter, à la réussite de ce grand virage des traitements ! Laurence Tiennot-Herment Présidente de l’AFM 4
A warm welcome goes to all myologists, doctors, clinical scientists, researchers, industrial partners, patients and patient organisations to Marseille. On the boards of the Mediterranean Myology 2008 will provide an exceptional forum for meeting your friends and fellows, exchanging the latest news and shaping new avenues of collaboration! Myology is not only an emerging science in its own right but is more and more becoming a motor of innovation in the field of Medicine. Addressing diseases which touch the two most inaccessible organs, the nervous system and the striated muscle, these disorders have long posed seemingly insurmountable barriers for curative therapeutic approaches. This circumstance in conjunction with the suffering imposed by many of these incapacitating diseases have spurned the innovative capacities, and we are seeing multiple therapeutic avenues developing such as pharmaco-, cell and gene therapies. Because these modes of therapy are addressing rare diseases in the field of myology, new challenges such as limited patient cohorts, mutation-based and not disease based therapeutic principles, or new needs of preclinical therapeutic evaluation arise. This increasingly complex scenario is, we believe, faithfully reflected in the topics chosen by the Scientific Committee that range from fundamental science to the new modes of therapy and address the motor neuron, the heart and the skeletal muscle as prominent topics. The Scientific Committee is particularly grateful for the readiness and enthusiasm of the invited keynote speakers who agreed to share their insights into the State of the Art and who will, no doubt, form the sterling backbone of this conference. Equally important is the clearly increasing implication of the industry who is actively conducting research in the field of myology and who will be present at different levels, among the invited speakers, at symposia, and in the scientific poster sessions. An emerging and rapidly growing scientific field will not be viable unless it sustains its growth and knowledge by young researchers who are prepared to invest their talents and hard work. Because we acknowledge their importance and contribution we have decided to dedicate one afternoon of the congress to the Young Researchers and their selected contributions. In sharing one day with the organizers and attendants of the 5th International rehabilitation Conference we acknowledge the increasing need for crosstalk between the two fields, in particular with a view to the emerging therapies and the implicit difficulty to reliably assess muscle function and performance across the spectrum of neuromuscular disorders. The high turnout in contributions and quality we have received makes us confident that Myology 2008 will be an excellent international platform for fruitful discussions and scientific exchange. It will also be the occasion to meet your friends in the warm atmosphere of the Mediterranean world. I wish you all a great time in Marseille. Thomas Voit President, Myology 2008 - Medical and scientific director of the Myology Institute (Paris, France) Bienvenue à Marseille, à tous les myologues, cliniciens, chercheurs, partenaires industriels et patients. Sur les bords de la Méditerranée, Myologie 2008 vous offrira une occasion exceptionnelle de rencontrer vos amis et vos pairs afin d’échanger sur les informations les plus récentes et élaborer de nouvelles pistes de collaborations. La myologie n’est pas seulement une science émergente, elle est, de plus en plus, un moteur d’innovation dans le domaine de la médecine. Elle concerne des maladies qui affectent les deux organes les plus inaccessibles, le système nerveux et le muscle strié, et dont les troubles ont depuis longtemps présenté des obstacles que l’on pensait insurmontables par des approches thérapeutiques curatives. Ce contexte, auquel s’ajoute la souffrance imposée par beaucoup de ces maladies invalidantes, a défié nos capacités d’innovation. Et aujourd’hui, nous assistons au développement de nouvelles pistes thérapeutiques : thérapies géniques, cellulaires et pharmacologiques. Ces thérapies s’adressant à des maladies rares dans le domaine de la myologie, de nouveaux défis se présentent, tels que les cohortes restreintes de patients, les principes thérapeutiques basés sur la mutation plutôt que sur la maladie ou les nouveaux besoins d’évaluation thérapeutique pré-clinique. Nous pensons avoir reflété fidèlement ce scénario de plus en plus complexe dans les sujets choisis par le Comité scientifique. Ils vont de la science fondamentale aux nouveaux modes de thérapie et abordent les questions du motoneurone, du cœur et du muscle squelettique comme des sujets de tout premier ordre. Le Comité scientifique remercie particulièrement l’enthousiasme des intervenants qui partageront avec nous leurs connaissances pointues qui constitueront, certainement, la colonne vertébrale de ce congrès. L’implication croissante de l’industrie qui mène activement des recherches dans le domaine de la myologie est également importante. Elle sera présente à différents niveaux – parmi les conférenciers invités, au cours des symposiums et pendant les séances de posters scientifiques. Un domaine scientifique à développement rapide et émergent ne peut perdurer s’il ne soutient pas, pour s’assurer de sa croissance et de ses connaissances, les jeunes chercheurs qui y investissent leur talent et leur travail. Comme nous reconnaissons leur importance et leur contribution, nous avons décidé de consacrer un après-midi aux Jeunes Chercheurs et à leurs communications que nous avons sélectionnées. Enfin, en organisant une journée commune avec le 5ème Congrès International de Rééducation, nous reconnaissons qu’il est de plus en plus important que s’instaure un dialogue entre les deux domaines, particulièrement en ce qui concerne les thérapies émergentes et la difficulté sous-jacente d’évaluer de façon sûre le fonctionnement musculaire et la performance à travers l’éventail des troubles neuromusculaires. Au vu du grand nombre de communications de qualité que nous avons reçues, nous croyons fortement que Myologie 2008 sera une excellente plateforme internationale pour des discussions fructueuses et des échanges de haut niveau. Ce sera aussi l’occasion de rencontrer vos amis dans l’ambiance chaleureuse du monde méditerranéen. Je vous souhaite à tous de passer un agréable moment à Marseille. Thomas Voit Président de Myologie 2008 - Directeur scientifique et médical de l’Institut de Myologie (Paris, France) 5
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