Dossier de Presse - Bienvenue sur les sites des coordinations ...

iobanques dans 7 pays. Les échanges s’effectuent grâce au site internet
www.eurobiobank.org.
Les méta-bases de données ont pour objectif de faciliter le recrutement des
patients pour les essais cliniques. En 2006, 5 pays étaient intéressés, aujourd’hui
ce sont 19 pays qui souhaitent participer à ces méta-bases de données. Les
travaux de deux « workshops », organisés en juillet à Amsterdam et en octobre à
Montpellier, ont permis de définir les données génétiques et cliniques devant
figurer dans toutes les bases de données concernant la dystrophie musculaire de
Duchenne et l’amyotrophie spinale, comme la détermination complète de la
mutation génétique du patient.
Le Centre de Coordination pour les essais cliniques, enfin, basé à Fribourg en
Allemagne, permettra d’apporter au réseau le support opérationnel nécessaire à
la réalisation des essais cliniques. Une étude a déjà été réalisée afin de
déterminer le profil des centres d’essais cliniques.
Le réseau en action
Le rôle essentiel du réseau est de remédier à la fragmentation de la recherche
retardant les essais cliniques dans les maladies neuromusculaires. Les
pathologies concernées, dans un premier temps, sont la myopathie de Duchenne
et l’amyotrophie spinale.
Une réunion sur les mesures de l’efficacité des traitements lors des essais
cliniques dans la myopathie de Duchenne s’est tenue fin juin à Amsterdam. Elle a
permis de discuter des différents critères d’évaluation à utiliser dans les futurs
essais. Un travail a été effectué en collaboration avec l’ENMC (European
NeuroMuscular Centre) sur les spécificités des essais dans l’amyotrophie spinale.
Ont aussi été abordée les problématiques de prise en charge, des mesures de
l’efficacité des traitements et des bases de données. En collaboration avec ICC
(International Coordination Committee), un consensus international sur les
standards de soins dans l’amyotrophie spinale a été rédigé et publié en aout
dernier (Journal of Child Neurology). En octobre dernier, a eu lieu une première
réunion avec des industriels afin de les accompagner pour la mise au point des
protocoles cliniques.
Une des activités du réseau est principalement focalisée sur les thérapeutiques
innovantes. Un panorama des structures existantes en Europe pour la production
des vecteurs viraux a été dressé. Les unités de production impliquées dans le
réseau sont accréditées BPF (« Bonnes Pratiques de Fabrication »). Cette activité
consiste aussi à faciliter la mise en place de protocoles standards pour
l’évaluation de la toxicologie, de la tolérance et des voies d’administration des
thérapeutiques. Une réunion d’experts sur les pré-requis communs concernant
les agences réglementaires dans le développement de produits à visée
neuromusculaire est prévue en 2008.
A ce jour, les maladies neuromusculaires affectent 200 000 personnes en Europe et
30 000 à 50 000 familles en France. Dans ces maladies, d’origine génétique pour la
plupart, ce sont les muscles eux-mêmes qui sont touchés ou les nerfs qui les contrôlent.
Les maladies sont évolutives et conduisent à une mort précoce qui résulte le plus souvent
de problèmes respiratoires ou cardiaques.
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