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Treat-NMD : les maladies du muscle ont leur réseau d’excellence en Europe Le premier réseau d’excellence européen pour la mise au point de traitements pour les maladies du muscle a été lancé en janvier 2007. Créé sous l’impulsion de l’AFM et d’Eurordis (fédération européenne d’associations de malades), il réunit 2 000 médecins et scientifiques de 11 pays européens pour accélérer la mise au point de traitements pour les maladies neuromusculaires. Coordonné par les chercheurs de l’université de Newcastle, au Royaume-Uni (Kate Bushby et Volker Straub), il bénéficie notamment du soutien de la communauté européenne. Le réseau Treat-NMD a pour objectif d’aller encore plus loin sur le chemin du médicament. En réunissant 21 organisations partenaires (laboratoires de recherche, associations de patients, sociétés de biotechnologie), ce réseau encourage les experts à travailler ensemble pour partager les bonnes pratiques de recherche et définir des standards de soins. Les scientifiques travaillent en étroite collaboration avec lesdecins pour tester et appliquer les nouvelles voies de recherche, afin de développer au plus vite des thérapies innovantes. La plupart des spécialistes européens des maladies neuromusculaires en sont parties prenantes : l’AFM, Généthon, l’Institut de Myologie, le Téléthon Italien, des équipes académiques de l’Europe entière, différents réseaux de patients et/ou de chercheurs centrés autour d’une pathologie, des sociétés de biotechnologies (Santhera, Prosensa, Genosafe). Les 11 pays impliqués dans le réseau Treat-NMD sont la France, le Royaume-Uni, l’Espagne, l’Allemagne, la Suisse, la Belgique, les Pays-Bas, l’Italie, la Finlande, la Suède et la Hongrie. Le réseau bénéficie du soutien de l’Union Européenne à hauteur de 10 millions d’euros sur une durée de 5 ans. Les partenaires travaillent notamment sur le développement de normes communes pour le diagnostic et les soins, la création de bases de données Patients internationales harmonisées, la mise en place d'un centre international de coordination des essais cliniques et l'élaboration de procédures standardisées pour la toxicologie ainsi que l’évaluation de la qualité et de la sécurité des nouvelles thérapies. Des outils partagés par tous Il s’agit de mettre en place des outils intégrés qui bénéficieront à l’ensemble des chercheurs dans le monde travaillant sur les maladies neuromusculaires : un réseau de banques de matériel biologique humain (Eurobiobank), des métabases de données et un centre de coordination pour les essais cliniques. Eurobiobank est le premier réseau opérationnel européen de banques de matériel biologique humain (ADN, tissus, cellules). Il coordonne aujourd’hui 11 16

iobanques dans 7 pays. Les échanges s’effectuent grâce au site internet www.eurobiobank.org. Les méta-bases de données ont pour objectif de faciliter le recrutement des patients pour les essais cliniques. En 2006, 5 pays étaient intéressés, aujourd’hui ce sont 19 pays qui souhaitent participer à ces méta-bases de données. Les travaux de deux « workshops », organisés en juillet à Amsterdam et en octobre à Montpellier, ont permis de définir les données génétiques et cliniques devant figurer dans toutes les bases de données concernant la dystrophie musculaire de Duchenne et l’amyotrophie spinale, comme la détermination complète de la mutation génétique du patient. Le Centre de Coordination pour les essais cliniques, enfin, basé à Fribourg en Allemagne, permettra d’apporter au réseau le support opérationnel nécessaire à la réalisation des essais cliniques. Une étude a déjà été réalisée afin de déterminer le profil des centres d’essais cliniques. Le réseau en action Le rôle essentiel du réseau est de remédier à la fragmentation de la recherche retardant les essais cliniques dans les maladies neuromusculaires. Les pathologies concernées, dans un premier temps, sont la myopathie de Duchenne et l’amyotrophie spinale. Une réunion sur les mesures de l’efficacité des traitements lors des essais cliniques dans la myopathie de Duchenne s’est tenue fin juin à Amsterdam. Elle a permis de discuter des différents critères d’évaluation à utiliser dans les futurs essais. Un travail a été effectué en collaboration avec l’ENMC (European NeuroMuscular Centre) sur les spécificités des essais dans l’amyotrophie spinale. Ont aussi été abordée les problématiques de prise en charge, des mesures de l’efficacité des traitements et des bases de données. En collaboration avec ICC (International Coordination Committee), un consensus international sur les standards de soins dans l’amyotrophie spinale a été rédigé et publié en aout dernier (Journal of Child Neurology). En octobre dernier, a eu lieu une première réunion avec des industriels afin de les accompagner pour la mise au point des protocoles cliniques. Une des activités du réseau est principalement focalisée sur les thérapeutiques innovantes. Un panorama des structures existantes en Europe pour la production des vecteurs viraux a été dressé. Les unités de production impliquées dans le réseau sont accréditées BPF (« Bonnes Pratiques de Fabrication »). Cette activité consiste aussi à faciliter la mise en place de protocoles standards pour l’évaluation de la toxicologie, de la tolérance et des voies d’administration des thérapeutiques. Une réunion d’experts sur les pré-requis communs concernant les agences réglementaires dans le développement de produits à visée neuromusculaire est prévue en 2008. A ce jour, les maladies neuromusculaires affectent 200 000 personnes en Europe et 30 000 à 50 000 familles en France. Dans ces maladies, d’origine génétique pour la plupart, ce sont les muscles eux-mêmes qui sont touchés ou les nerfs qui les contrôlent. Les maladies sont évolutives et conduisent à une mort précoce qui résulte le plus souvent de problèmes respiratoires ou cardiaques. 17

Treat-NMD : <strong>les</strong> maladies du muscle ont leur<br />

réseau d’excellence en Europe<br />

Le premier réseau d’excellence européen pour la mise au point <strong>de</strong><br />

traitements pour <strong>les</strong> maladies du muscle a été lancé en janvier 2007.<br />

Créé sous l’impulsion <strong>de</strong> l’AFM et d’Eurordis (fédération européenne<br />

d’associations <strong>de</strong> mala<strong>de</strong>s), il réunit 2 000 mé<strong>de</strong>cins et scientifiques <strong>de</strong><br />

11 pays européens pour accélérer la mise au point <strong>de</strong> traitements pour<br />

<strong>les</strong> maladies neuromusculaires. Coordonné par <strong>les</strong> chercheurs <strong>de</strong><br />

l’université <strong>de</strong> Newcastle, au Royaume-Uni (Kate Bushby et Volker<br />

Straub), il bénéficie notamment du soutien <strong>de</strong> la communauté<br />

européenne.<br />

Le réseau Treat-NMD a pour objectif d’aller encore plus loin <strong>sur</strong> le chemin du<br />

médicament. En réunissant 21 organisations partenaires (laboratoires <strong>de</strong><br />

recherche, associations <strong>de</strong> patients, sociétés <strong>de</strong> biotechnologie), ce réseau<br />

encourage <strong>les</strong> experts à travailler ensemble pour partager <strong>les</strong> bonnes pratiques<br />

<strong>de</strong> recherche et définir <strong>de</strong>s standards <strong>de</strong> soins. Les scientifiques travaillent en<br />

étroite collaboration avec <strong>les</strong> mé<strong>de</strong>cins pour tester et appliquer <strong>les</strong> nouvel<strong>les</strong><br />

voies <strong>de</strong> recherche, afin <strong>de</strong> développer au plus vite <strong>de</strong>s thérapies innovantes.<br />

La plupart <strong>de</strong>s spécialistes européens <strong>de</strong>s maladies neuromusculaires en sont<br />

parties prenantes : l’AFM, Généthon, l’Institut <strong>de</strong> Myologie, le Téléthon Italien,<br />

<strong>de</strong>s équipes académiques <strong>de</strong> l’Europe entière, différents réseaux <strong>de</strong> patients<br />

et/ou <strong>de</strong> chercheurs centrés autour d’une pathologie, <strong>de</strong>s sociétés <strong>de</strong><br />

biotechnologies (Santhera, Prosensa, Genosafe).<br />

Les 11 pays impliqués dans le réseau Treat-NMD sont la France, le Royaume-Uni,<br />

l’Espagne, l’Allemagne, la Suisse, la Belgique, <strong>les</strong> Pays-Bas, l’Italie, la Finlan<strong>de</strong>,<br />

la Suè<strong>de</strong> et la Hongrie. Le réseau bénéficie du soutien <strong>de</strong> l’Union Européenne à<br />

hauteur <strong>de</strong> 10 millions d’euros <strong>sur</strong> une durée <strong>de</strong> 5 ans.<br />

Les partenaires travaillent notamment <strong>sur</strong> le développement <strong>de</strong> normes<br />

communes pour le diagnostic et <strong>les</strong> soins, la création <strong>de</strong> bases <strong>de</strong> données<br />

Patients internationa<strong>les</strong> harmonisées, la mise en place d'un centre international<br />

<strong>de</strong> coordination <strong>de</strong>s essais cliniques et l'élaboration <strong>de</strong> procédures standardisées<br />

pour la toxicologie ainsi que l’évaluation <strong>de</strong> la qualité et <strong>de</strong> la sécurité <strong>de</strong>s<br />

nouvel<strong>les</strong> thérapies.<br />

Des outils partagés par tous<br />

Il s’agit <strong>de</strong> mettre en place <strong>de</strong>s outils intégrés qui bénéficieront à l’ensemble <strong>de</strong>s<br />

chercheurs dans le mon<strong>de</strong> travaillant <strong>sur</strong> <strong>les</strong> maladies neuromusculaires : un<br />

réseau <strong>de</strong> banques <strong>de</strong> matériel biologique humain (Eurobiobank), <strong>de</strong>s métabases<br />

<strong>de</strong> données et un centre <strong>de</strong> coordination pour <strong>les</strong> essais cliniques.<br />

Eurobiobank est le premier réseau opérationnel européen <strong>de</strong> banques <strong>de</strong> matériel<br />

biologique humain (ADN, tissus, cellu<strong>les</strong>). Il coordonne aujourd’hui 11<br />

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