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Thérapie cellulaire : le boom des cellules souches
En thérapie cellulaire, les dernières années ont été marquées par les cellules
souches et la médecine régénérative. Adultes ou embryonnaires, elles semblent
pouvoir guérir ou réparer n’importe quel organe déficient.
Pour les myologues aussi, le potentiel thérapeutique des cellules souches se
démontre chaque jour, notamment pour guérir ou réparer le muscle le plus
surveillé, dont la dégénérescence est la cause de mortalité d’un grand nombre de
leurs malades : le cœur. Dépassant très largement le cadre des seules maladies
neuromusculaires, la problématique de la thérapie cellulaire cardiaque,
notamment grâce aux cellules souches (adultes et embryonnaires), occupera
donc une grande place dans le programme du congrès Myology 2008 :
- matinée spéciale « cellules souches » le mardi,
- matinée spéciale « cœur » le mercredi,
- interventions de chercheurs clés dans ces deux domaines tels que Kenneth
Chien (USA), Shin’ichi Takeda (Japon), Marc Peschanski et Michel Pucéat
(I-Stem, Evry), Patricia Lemarchand (Institut du Thorax, Nantes), Robert
Kelly (IBDML, Marseille), Bernard Fleischmann (Allemagne) ou Christine
Mummery (Pays-Bas).
Thérapie génique : vers une véritable chirurgie du gène, pour des
traitements « à la carte »
Partie d’un concept simple (le transfert d’un gène-médicament dans le noyau de
la cellule), la thérapie génique propose aujourd’hui une multitude d’approches
thérapeutiques basées sur un même objectif : partir de la compréhension de plus
en plus fine des dysfonctionnements génétiques conduisant à une maladie
donnée pour tenter de réparer les pièces défectueuses du gène. C’est la chirurgie
du gène, qui intervient lors des différentes étapes qui mènent du gène à la
protéine. Aujourd’hui, à côté du transfert de gènes, divers outils sont connus
permettant d’envisager des traitements « à la carte ». Certains font d’ailleurs
l’objet d’essais chez l’Homme.
La chirurgie du gène regroupe plusieurs techniques différentes, dont :
‣ la chirurgie de l’ARN : oligonucléotides antisens, saut d’exon, réintroduction
d’exon, translecture des codons Stop…
‣ la chirurgie de l’ADN : méganucléases, protéines à doigt de zinc…
Nous vous proposons de revenir sur 3 de ces nouvelles approches thérapeutiques
(saut d’exon, translecture des codons Stop, méganucléases). Auparavant, voici
un petit rappel de génétique : description et schéma des différentes étapes qui
mènent d’un gène à la production d’une protéine.
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