MEDECIN DE GARDE : GIAMPAOLO MERLINI, M.D. - International ...

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ANNONCE DE l’IWMF A LA PRESSE FAITE LE 21 FEVRIER 2013
La FDA facilite le développement d’un nouveau traitement potentiel pour un lymphome rare.
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Les patients atteints d’un cancer rare et incurable appelé
macroglobulinémie de Waldenström (MW) ont une nouvelle
raison d’espérer, grâce à la décision de la Food and
Drug Administration (FDA) d’octroyer le statut de « traitement
novateur » à l’agent oral expérimental ibrutinib,
développé comme traitement de la MW et du lymphome
du manteau (MCL) réfractaire ou en rechute.
« C’est une journée historique pour la communauté MW »
a déclaré Carl Harrington, Président de l’International
Waldenstrom’s Macroglobulinemia Foundation
(www.iwmf. com), dirigée par des bénévoles et qui se consacre
aux recherches sur la MW ainsi qu’au soutien des
patients. « Nous sommes enthousiasmés par la décision de
la FDA et par l’engagement commun de Janssen Research
and Development et de Pharmacyclics de développer un
traitement pour notre maladie très rare qui affecte 3 personnes
par million chaque année aux USA ». Tom Myers,
Vice-Président de l’IWMF pour la Recherche a ajouté
« Nous sommes fiers des patients MW qui participent actuellement
aux essais cliniques d’ibrutinib ». Harrington et
Myers sont tous deux des patients MW.
C’est une avancée importante dans le développement d’une
thérapie pour la MW, un lymphome des lymphocytes B
rare et incurable (http://www.iwmf.com/aboutwm/index.aspx)
pour lequel il n’existe aucun traitement
standard approuvé par la FDA. Elle survient peu après un
autre développement concernant la MW – la découverte
d’une mutation génétique (appelée MYD88 L265P) qui est
présente chez presque tous les patients. La mutation a été
détectée au cours des recherches menées par le Dr Steven
Treon et son équipe du Dana-Farber Cancer Institute de
Boston, MA, en partie financées par l’IWMF. L’équipe du
Dr Treon a également découvert que la mutation a un impact
sur plusieurs voies cellulaires ciblées par ibrutinib.
« Sans l’impulsion en faveur de la recherche initiée par
l’IWMF, et l’implication de nombreux chercheurs exceptionnels
travaillant dans le monde sur notre maladie rare,
cela n’aurait pas été possible » dit Harrington.
Le statut de « traitement novateur » est destiné à réduire les
délais de développement et de validation de nouveaux médicaments
potentiels qui peuvent traiter une maladie aux
risques mortels et qui démontrent un progrès substantiel
par rapport aux traitements existants. Il a été adopté par
une Loi du 9 Juillet 2012, comme faisant partie de l’U.S.
Food and Drug Administration Safety and Innovation Act
(FDASIA).
Depuis lors, des trois médicaments qui ont obtenu ce statut,
ibrutinib est le premier approuvé pour un traitement du
cancer.
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EST-CE QUE JE DEVRAIS DEMANDER UN SECOND AVIS ?
Par Morie A. Gertz, M.D., M.A.C.P.
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Savoir si une personne devrait demander un second avis à
propos d’une maladie n'est pas une simple question de
"oui" ou "non". La réponse dépend du niveau de confiance
et des rapports du patient avec le médecin, du niveau de
confiance dans les équipements du centre médical associé
et en plus, de la compréhension par le patient de sa maladie
et des options thérapeutiques disponibles.
Il y a de nombreux cancérologues médicaux bien formés
en pratique, qui ont bénéficié de superbes parrainages dans
de grands centres médicaux universitaires, et qui sont extrêmement
brillants et rapides dans la gestion des maladies
malignes. Malheureusement, dans la pratique, la macroglobulinémie
de Waldenström ne représente pas plus d’1/2
% des cas rencontrés en oncologie générale. En conséquence,
dans la plupart des cas, on peut s'attendre à ce
qu'un médecin voie un patient avec une macroglobulinémie
de Waldenström nouvellement diagnostiquée tous les deux
ou trois ans. Ceci soulève des problèmes tout à fait spécifiques
aux patients Waldenström, problèmes qu’ils ne partagent
pas avec les patients qui ont un cancer du sein, du
colon, du poumon ou de l’estomac.
Dans le cas d'une maladie avec des problèmes spécifiques
uniques, il n'y a pas de meilleur enseignant que
l’expérience directe. Je suis, personnellement, très reconnaissant
aux patients avec une macroglobulinémie de Waldenström
que j’ai eu le privilège de voir et de traiter au
long des années, car ils m’ont appris plus sur la maladie