MEDECIN DE GARDE : GIAMPAOLO MERLINI, M.D. - International ...
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ANNONCE <strong>DE</strong> l’IWMF A LA PRESSE FAITE LE 21 FEVRIER 2013<br />
La FDA facilite le développement d’un nouveau traitement potentiel pour un lymphome rare.<br />
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Les patients atteints d’un cancer rare et incurable appelé<br />
macroglobulinémie de Waldenström (MW) ont une nouvelle<br />
raison d’espérer, grâce à la décision de la Food and<br />
Drug Administration (FDA) d’octroyer le statut de « traitement<br />
novateur » à l’agent oral expérimental ibrutinib,<br />
développé comme traitement de la MW et du lymphome<br />
du manteau (MCL) réfractaire ou en rechute.<br />
« C’est une journée historique pour la communauté MW »<br />
a déclaré Carl Harrington, Président de l’<strong>International</strong><br />
Waldenstrom’s Macroglobulinemia Foundation<br />
(www.iwmf. com), dirigée par des bénévoles et qui se consacre<br />
aux recherches sur la MW ainsi qu’au soutien des<br />
patients. « Nous sommes enthousiasmés par la décision de<br />
la FDA et par l’engagement commun de Janssen Research<br />
and Development et de Pharmacyclics de développer un<br />
traitement pour notre maladie très rare qui affecte 3 personnes<br />
par million chaque année aux USA ». Tom Myers,<br />
Vice-Président de l’IWMF pour la Recherche a ajouté<br />
« Nous sommes fiers des patients MW qui participent actuellement<br />
aux essais cliniques d’ibrutinib ». Harrington et<br />
Myers sont tous deux des patients MW.<br />
C’est une avancée importante dans le développement d’une<br />
thérapie pour la MW, un lymphome des lymphocytes B<br />
rare et incurable (http://www.iwmf.com/aboutwm/index.aspx)<br />
pour lequel il n’existe aucun traitement<br />
standard approuvé par la FDA. Elle survient peu après un<br />
autre développement concernant la MW – la découverte<br />
d’une mutation génétique (appelée MYD88 L265P) qui est<br />
présente chez presque tous les patients. La mutation a été<br />
détectée au cours des recherches menées par le Dr Steven<br />
Treon et son équipe du Dana-Farber Cancer Institute de<br />
Boston, MA, en partie financées par l’IWMF. L’équipe du<br />
Dr Treon a également découvert que la mutation a un impact<br />
sur plusieurs voies cellulaires ciblées par ibrutinib.<br />
« Sans l’impulsion en faveur de la recherche initiée par<br />
l’IWMF, et l’implication de nombreux chercheurs exceptionnels<br />
travaillant dans le monde sur notre maladie rare,<br />
cela n’aurait pas été possible » dit Harrington.<br />
Le statut de « traitement novateur » est destiné à réduire les<br />
délais de développement et de validation de nouveaux médicaments<br />
potentiels qui peuvent traiter une maladie aux<br />
risques mortels et qui démontrent un progrès substantiel<br />
par rapport aux traitements existants. Il a été adopté par<br />
une Loi du 9 Juillet 2012, comme faisant partie de l’U.S.<br />
Food and Drug Administration Safety and Innovation Act<br />
(FDASIA).<br />
Depuis lors, des trois médicaments qui ont obtenu ce statut,<br />
ibrutinib est le premier approuvé pour un traitement du<br />
cancer.<br />
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EST-CE QUE JE <strong>DE</strong>VRAIS <strong>DE</strong>MAN<strong>DE</strong>R UN SECOND AVIS ?<br />
Par Morie A. Gertz, M.D., M.A.C.P.<br />
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7<br />
Savoir si une personne devrait demander un second avis à<br />
propos d’une maladie n'est pas une simple question de<br />
"oui" ou "non". La réponse dépend du niveau de confiance<br />
et des rapports du patient avec le médecin, du niveau de<br />
confiance dans les équipements du centre médical associé<br />
et en plus, de la compréhension par le patient de sa maladie<br />
et des options thérapeutiques disponibles.<br />
Il y a de nombreux cancérologues médicaux bien formés<br />
en pratique, qui ont bénéficié de superbes parrainages dans<br />
de grands centres médicaux universitaires, et qui sont extrêmement<br />
brillants et rapides dans la gestion des maladies<br />
malignes. Malheureusement, dans la pratique, la macroglobulinémie<br />
de Waldenström ne représente pas plus d’1/2<br />
% des cas rencontrés en oncologie générale. En conséquence,<br />
dans la plupart des cas, on peut s'attendre à ce<br />
qu'un médecin voie un patient avec une macroglobulinémie<br />
de Waldenström nouvellement diagnostiquée tous les deux<br />
ou trois ans. Ceci soulève des problèmes tout à fait spécifiques<br />
aux patients Waldenström, problèmes qu’ils ne partagent<br />
pas avec les patients qui ont un cancer du sein, du<br />
colon, du poumon ou de l’estomac.<br />
Dans le cas d'une maladie avec des problèmes spécifiques<br />
uniques, il n'y a pas de meilleur enseignant que<br />
l’expérience directe. Je suis, personnellement, très reconnaissant<br />
aux patients avec une macroglobulinémie de Waldenström<br />
que j’ai eu le privilège de voir et de traiter au<br />
long des années, car ils m’ont appris plus sur la maladie