Hoitoa yksilöllistenominaisuuksienperusteellaHenkilökohtainen lääketiede (engl.personalised medicine) tarkoittaa tautienehkäisyn ja hoidon ohjaamista yksilöllisestiesimerkiksi perimän ja molekyylitasontutkimuksen perusteella.Täsmähoitojen yleistyessä on välttämätöntäosoittaa lääkkeen yksilöllinenteho ennen hoidon käynnistämistä.Perintötekijöistä johtuvat yksilölliseterot lääkeaineiden aineenvaihdunnassaja vaikutuksissa selvitetään farmakogeneettisintestein. Hoidot voidaansiten kohdentaa potilaille, jotkaniistä parhaiten hyötyvät.Scanstockphoto38<strong>Kemia</strong>-Kemi Vol. 36 (2009) 7
Henkilökohtainenlääketiedeon lääketeollisuudelle mahdollisuusHenkilökohtainen lääketiede tarjoaa potilaalle tehokkaampaa hoitoa,yhteiskunnalle kustannussäästöjä ja lääketeollisuudelle uusialiiketoimintamahdollisuuksia.Riikka Paasikivi ja Tero PiispanenModernin biolääketieteen kehitys mahdollistaayhä kohdennetummat yksilökohtaisethoidot. Kun sekä potilaistayksilöinä että tautien mekanismeistaopitaan lisää, lääkkeiden käytöstä ja hoidoistatulee yhä turvallisempia ja kustannustehokkaampia.Kun oikealle potilaalleannetaan oikeaa lääkettä oikea-aikaisestija oikeankokoisena annoksena,vältetään tehoton ja turha lääkitys.Henkilökohtaisen lääketieteen edellytyksenäon, että lääkeyhtiöt kehittävätuusia lääkkeitä ja uusia hoitomuotoja pitäenmielessään, kenelle ne on tarkoitettuja ketkä hyötyvät niistä eniten. Hoidontulos paranee kohdentamalla se valikoidullepotilasryhmälle. Toisaalta yhtiövoi saada tietylle pienehkölle ryhmälleräätälöidyn lääkkeen nopeammin markkinoille.Kun oikealle potilaalleannetaan oikeaalääkettä oikea-aikaisestija oikeankokoisenaannoksena, vältetääntehoton ja turha lääkitys.Lääketeollisuus on muutosten edessä,kun monien alkuperäislääkkeiden patentitlähiaikoina umpeutuvat, ja markkinoilletulee suuri määrä kopiolääkkeitä.Uusilta lääkkeiltä vaaditaan selviä terveystaloudellisiaetuja, viranomaismääräyksettiukentuvat, ja lisää haastajianousee Kiinasta ja Intiasta.Lääkekehityksen ja siihen liittyvänbiomarkkeri- ja diagnostiikkatutkimuksenyhdistäminen on haastavaa. Vaikkahenkilökohtainen lääketiede on erityisestidiagnostiikka-alan teollisuudellemahdollisuus, kehitystä hidastaa suurtenyhtiöiden empiminen. Lääkejätit eiväthalua vaihtaa blockbustereita eli suurmenestystuotteitaanräätälöidympiin hoitomuotoihin,koska pelkäävät myyntinsälaskevan.Diagnostiikkaosaaminenvahva etuAvainasemassa on täsmälääkekehitystätukevan diagnostiikan kehittäminen.Yksi harvoista lääkejättiläisistä, joilla onitsellään myös vahvaa in vitro -diagnostiikkaosaamista,on sveitsiläinen Hoffman-LaRoche.”Haemme myös yhteistyötä pk-yritystenja akateemisten tutkimusryhmienkanssa itseltämme puuttuvilla teknologia-alueilla,joita ovat esimerkiksi diagnostinensekvensointi, kuvantaminen jametabolomiikka”, kertoo yhtiössä henkilökohtaisestalääketieteestä vastaavajohtaja Thomas Metcalfe.Osaamisten yhdistämiseen lääkejättiluottaa myös muun muassa biomarkkeritutkimuksessaja validoinnissa.”Haluamme tehdä yhteistyötä diagnostiikkakumppaninkanssa jo varhaisessavaiheessa kehittämällä yhdessä biomarkkereita.Toivomme kumppaneillammeolevan kokemusta myös esimerkiksiviranomaisyhteistyöstä”, sanoo Health-Bio-klusterin vuosiseminaarissa aiheestapuhunut Metcalfe.Metcalfen mukaan henkilökohtaisestalääketieteestä puhuttaessa on oleellistaymmärtää sairauksien monimuotoisuus.Sen jälkeen on löydettävä biomarkkeritja niiden yhdistelmät, jotka diagnostistentestien avulla jakavat potilaat eri ryhmiin.Lopuksi tarvitaan näyttöä testienkliinisestä käytettävyydestä.Tutkimustyötä uusien, entistä tehokkaampienbiomarkkereiden kehittämiseksitehdään Metcalfen mukaan valtavasti.Uudet biomarkkerit toimivat pohjanaennakoivalle terveydenhuollolle,joka tunnistaa sairauden tai sen riskin aikaisin.Siten sairauden kehittyminen voidaanestää tai ainakin hidastaa sitä.”Monta haastetta on vielä edessä, muttaainakin Roche on vahvasti sitoutunuthenkilökohtaiseen lääketieteeseen”, Metcalfevakuuttaa.Markkinatkasvavat”Siirtyminen henkilökohtaiseen lääketieteeseenmerkitsee muutoksia yritystenliiketoimintamalleihin, markkinointiin,jakeluketjuihin ja myyntiin”, luetteleeluxemburgilainen Laurent ProbstPricewaterhouseCoopersista.”Arvoketjut uusiutuvat, viranomaisiltavaaditaan uudenlaista lähestymistapaa jajulkisen sektorin maksajan rooli muuttuu”,lista jatkuu.Maailman suurin konsulttiyhtiö PwCon hiljattain julkaissut raportin Diagnostics2009 – Moving towards personalisedmedicine, joka kertoo henkilökohtaisen<strong>Kemia</strong>-Kemi Vol. 36 (2009) 7 39