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Martha Monteros - Hemofilia

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En conclusión, las perspectivas de futuroen el tratamiento de la <strong>Hemofilia</strong> se resumen deuna parte en la preparación de factores recombinantesmás eficaces y más seguros, con unamayor vida media en el organismo y una menorcapacidad de producción de inhibidores, y deotra parte, mucho más a largo plazo, el establecimientode protocolos, seguramente combinados,de Terapia Génica y Terapia Celular, que podránlograr, ¿por qué no?, la “curación” temporal o definitivade la <strong>Hemofilia</strong>.Bibliografía1. Liras A (2006) Líneas generales de actuación en el tratamiento de la<strong>Hemofilia</strong>. Actualización 2006. Rev Fed Hemof, 37: 40-50.2. Real Decreto 1088/2005, de 16 de septiembre, por el que se establecenlos requisitos técnicos y condiciones mínimas de la hemodonación y de loscentros y servicios de transfusión. Disponible en:http://www.boe.es/boe/dias/2005/09/20/pdfs/A31288-31304.pdf.3. Orden SCO/322/2007, de 9 de febrero, por la que se establecen losrequisitos de trazabilidad y de notificación de reacciones y efectos adversosgraves en la sangre y de los componentes sanguíneos. Disponible en:http://www.boe.es/boe/dias/2007/02/17/pdfs/A07010-07016.pdf.4. Liras A (2008) Recombinant proteins in therapeutics: Haemophiliatreatment as an example. Int Arch Med, 1: 4. Disponible en:http://www.intarchmed.com/content/1/1/4.5. Follenzi A, y col. (2008) Transplanted endothelial cells repopulate theliver endothelium and correct the phenotype of hemophilia A mice. J Clin Invest,118: 935-45. Disponible en: http://www.jci.org/articles/view/32748.6. Graham T, y col. (2008) Performance of AAV8 vectors expressinghuman factor IX from a hepatic-selective promoter following intravenous injectioninto rats. Genet Vaccines Ther, 6: 9. Disponible en: http://www.pubmedcentral.nih.gov/picrender.fcgi?artid=2267784&blobtype=pdf.7. Scherman D (2001) Towards non-viral gene therapy. Bull Acad NatlMed, 185: 1683-97.8. Miao CH (2005) A novel gene expression system: Non-viral genetransfer for hemophilia as model systems. Adv Genet, 54: 143-77.9. PREMIOS CONFIHE Y SETH A LA INVESTIGACIÓN Y BUENAS IDEAS ENHEMOFILIA. Rev Fed Hemof, 46: 48. Disponible en:http://www.hemofilia.com/archivos/930_revista-46.pdf.LO ÚLTIMO EN HEMOFILIAActualización bibliográfica más reciente sobre distintos aspectos relacionados con la <strong>Hemofilia</strong>Dr. Antonio Liras. Universidad Complutense de Madrid.Científicos de Vitoria desarrollan una terapia que interrumpe el avancede la artrosisLa artrosis es una enfermedad degenerativa que destruye lentamente las articulaciones de rodillas,caderas, tobillos, muñecas, columna o ligamentos. Además, el dolor puede llegar a producirincapacidad funcional. Por ahora no existe un tratamiento curativo, tan solo paliativo de los síntomas.Dos médicos de Vitoria, sin embargo, y fruto de sus investigaciones publicadas en prestigiosasrevistas internacionales, están aplicando un nuevo método que en casos de artrosis oartropatías hemofílicas leves o en sus estadios iniciales, detiene la progresión a estadios más avanzados. Eduardo Anituay Mikel Sánchez utilizan el llamado “plasma rico en factores de crecimiento”. Este plasma se obtiene del propio pacientey está formado por un gran número de plaquetas y de factores de crecimiento celular. La técnica es rápida eindolora y se basa primero en extraer el líquido sinovial inflamatorio de la articulación y reemplazarlo con este plasma,obtenido previamente del propio paciente mediante una extracción de sangre. Se lleva a cabo en una consulta y enunos 30 minutos, requiriéndose 3 infiltraciones con intervalos semanales. A partir de ahí sólo se precisará una cuarta alos 6 meses. El precio de cada sesión es de unos 300€ y el resultado de mejoría es del 65% de los casos.Médicos vitorianos desarrollan una terapia que interrumpe el avance de la artrosis. El Correo Digital (25 de enero de 2007). Disponibleen:http://www.elcorreodigital.com/vizcaya/prensa/20070125/sociedad/medicos-vitorianos-desarrollan-terapia_20070125.html.Anitua E, y col. (2007) The potential impact of the preparation rich in growth factors (PRGF) in different medical fields. Biomaterials 28:4551-60. Disponible en:http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/17659771?ordinalpos=9&itool=EntrezSystem2.PEntrez.Pubmed.Pubmed_ResultsPanel.Pubmed_RVDocSum.Nuevo avance para el futuro tratamiento de la <strong>Hemofilia</strong>: Trasplantede células endoteliales sinusoidales de hígado (LSECs)El grupo del Dr. Gupta de la Facultad de Medicina Albert Einstein de la Universidad de Yeshiva enNueva York, ha demostrado, por primera vez, que células trasplantadas pueden curar la <strong>Hemofilia</strong>en un modelo animal de ratón. Los resultados publicados en Journal of Clinical Investigation, demuestrancomo la inyección de células endoteliales sinusoidales de hígado (productoras principalesde Factor VIII en el organismo) en el hígado de un ratón hemofílico, corrigen el defecto severo hasta uno leve,durante 3 a 4 meses. Aunque estos resultados de Terapia Celular son muy prometedores, todavía habrá que solucionarel problema del rechazo inmunológico contra las células que proceden de otro animal, así como el problema de lanecesidad de llevar a cabo un pequeño daño en el hígado para que las células prendan y produzcan el factor deforma endógena.El trasplante de endoteliales hepáticas cura la <strong>Hemofilia</strong>. Diario Médico (15 de febrero de 2008) Disponible en: http://www.diariomedico.com/edicion/diario_medico/especialidades/hematologia/es/desarrollo/1089800.html.Follenzi A, y col. (2008) Transplanted endothelial cells repopulate the liver endothelium and correct the phenotype of hemophilia Amice. J Clin Invest, 118: 935-45. Disponible en: http://www.jci.org/articles/view/32748.núm. 47 Septiembre 200847

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