Martha Monteros - Hemofilia

CIENCIALa revolución del tratamientoEl primer concentrado ampliamentedisponible de Factor VIII fue el crioprecipitado,obtenido por Judith Graham Pool en 1965. Su descubrimientofue fruto de una casualidad; alguiendejo sangre congelada en un contenedor y al díasiguiente la profesora Pool cuando llegó a trabajara su puesto en la Universidad de Stanford observóque se había producido un precipitado en elfondo. La descongelación paulatina del plasma a4ºC causaba el depósito de un sedimento rico enFactor VIII, queella llamó crioprecipitado.Este erafácil de obtenerdel plasma y sepodía producir enlos bancos desangre hospitalarios.Sin embargo,tenía baja purezay actividad y soloestaba indicadopara aquelloscasos en que undiscreto aumentoen los niveles defactor era suficiente.Poco después aparecieron los concentradosde factores de la coagulación liofilizados,hecho éste que permitió, a principios de los años70, la administración de grandes cantidades defactor de la coagulación de manera rápida y enpequeños volúmenes, pudiendo almacenarse enun refrigerador doméstico lo que facilitó el autotratamiento.Las investigaciones en búsqueda deproductos de alta pureza llevaron a su obtencióny comercialización a gran escala, implicando amiles de donantes de sangre. Este hecho llevó a latransmisión de enfermedades víricas de efectos retardados,infecciones que continúan afectando,hoy día, a muchos pacientes de Hemofilia.En 1965 el profesor Blumberg, identificó elantígeno de la hepatitis B por lo que obtuvo el premioNobel. Pronto se desarrollaron las pruebas dedeterminación de antígeno y anticuerpos para elvirus de la hepatitis B y se comprobó, con preocupación,que un muy alto porcentaje de los productosderivados del plasma estabancontaminados con este virus.Todo esto demostró que los concentradosde factores, aún siendo eficaces, todavía no eranseguros. Al ser producidos a partir de la mezcla deplasma de miles de donantes, muchas veces remunerados,estaban contaminados con virus de lahepatitis. Sin embargo el riesgo de hepatitiscrónica se consideraba tolerable ante los beneficiosobtenidos. Al mismo tiempo, el aumento detransaminasas y otras alteraciones hepáticas indicabanla presencia de otros virus de la hepatitis,entonces denominados no A no B. Incluso una solainfusión de concentrado de factor casi invariablementecausaba hepatitis. De esta forma, hemosllegado a que la principal causa de hepatopatíasea, desde 1989, lo que hoy se conoce como hepatitisC.En 1977 se marcó otro hito cuando el profesorPier Mannucci en Milán reconoció que ladesmopresina podía elevar el nivel tanto de FactorVIII como de factor von Willebrand. La desmopresina,un derivado sintético de la hormona antidiurética,que aumenta la concentraciónplasmática del Factor VIII, permitió que en ciertassituaciones de Hemofilia leve y en la enfermedadde von Willebrand no tuviera que recurrirse a losconcentrados plasmáticos. Este fármaco ha logradoque muchos pacientes no hayan contraídohepatitis ni otras infecciones transmitidas por lasangre.La percepción de la Hemofilia cambiódrásticamente a comienzos de 1980, cuando enEstados Unidos y en Europa Occidental entre el60% y el 70% de los pacientes con Hemofilia gravese infectaron con el virus de la inmunodeficienciahumana (causante del SIDA) que se encontrabaen los concentrados. La comunidad científicareaccionó ante la epidemia del SIDA y desde 1985se desarrollaron y aplicaron métodos de inactivaciónviral más y más eficaces, lo que redujo elriesgo de transmisión de infecciones por la sangre.Sin embargo, el impacto del VIH fue devastador,infectándose un gran número de pacientes entodo el mundo durante el periodo comprendidoentre 1979 y 1985. Afortunadamente, la introducciónde tratamientos físicos para los concentrados,tales como la exposición al calor o la adición deuna mezcla solvente-detergente, han sido eficacesen la eliminación del riesgo de transmisiónde los virus encapsulados. Los concentrados plasmáticosque se utilizan hoy en día tienen un riesgobajo de transmitir agentes infecciosos. Se realizangrandes esfuerzos para seleccionar donantes y estudiarlosmediante pruebas serológicas más sensiblesjunto con técnicas de PCR, que se convirtieronen obligatorias en Europa desde 1999.44núm. 47 Septiembre 2008