Revista Fedhemo Nº 54 - Hemofilia

CIENCIA I ACTUALIDAD CIENTÍFICA EN HEMOFILIA
DR. ANTONIO LIRAS. Vicepresidente Comisión Científica. Real Fundación Victoria Eugenia
48
Biobancos de muestras
humanas para la
investigación biomédica
Los biobancos son establecimientos
públicos o privados sin ánimo de
lucro, en los que se custodian colecciones
de muestras biológicas concebidas
para fines de investigación
biomédica. Las muestras se organizan
con criterios de calidad, orden y
destino. Hoy, los biobancos se han
convertido en plataformas tecnológicas
esenciales para el desarrollo de
la investigación biomédica ya que
proporcionan a los investigadores un
gran número de muestras biológicas
junto con otros datos epidemiológicos,
clínicos, genéticos, ambientales,
de hábitos del donante, etc., que son
relevantes para el investigador. En
los últimos años se ha incrementado
notablemente el número de iniciativas
en este campo que han conducido
a la creación de biobancos y redes
de biobancos progresivamente más
avanzadas, complejas y sofisticadas,
tanto en España como en el resto de
Europa y otros países de nuestro entorno
científico. Son de especial
mención en nuestro país la creación,
en 2003, del Banco Nacional de ADN,
promovido por la Fundación Genoma
España, así como los bancos de las
redes de investigación promovidas
por el Instituto de Salud Carlos III.
Los ciudadanos, informados adecuadamente,
donan de forma consciente
una parte de su cuerpo (la muestra
biológica) e información sobre su
persona, apoyando de forma imprescindible
y decidida la investigación.
Sin el donante y el apoyo de la sociedad,
no existirían los biobancos. Por
parte del biobanco debe asegurarse
la utilización racional y eficiente de
estos recursos, dentro de un marco
ético y legal y su actividad debe ser
evaluada. Un biobanco no es un mero
almacén de muestras biológicas sino
que constituye el caldo de cultivo
para una investigación multidisciplinar
entre varios grupos de investigación
básica y clínica.
DISPONIBLE EN:
http://www.elpais.com/articulo/sociedad/Bio
bancos/muestras/humanas/investigacion/bi
omedica/elpepusoccie/20091109elpepusoc_10/Tes
Alternativas y
posibilidades de
los nuevos factores
recombinantes
Pfizer acapara el mercado inglés
con el nuevo factor VIII ReFacto AF
Pfizer ha firmado un importante
contrato con la Sanidad del Reino Unido
que le posiciona en un muy buen
lugar en el mercado farmacéutico, de
tal forma que el factor VIII ReFacto AF
se ha constituido como el tratamiento
de elección de la Hemofilia A en el
Reino Unido y en el País de Gales. Esta
situación es la culminación de una serie
de negociaciones que comenzaron
en julio de 2009 y en las que participaron
cuatro compañías farmacéuticas.
De acuerdo a este contrato Pfizer suministrará,
en una primera etapa
de contrato, el 46% de los requerimientos
de factor VIII lo que
representa los dos tercios del
gasto nacional en este concepto
o lo que es lo mismo
103 millones de dosis de
ReFacto AF, por año, durante
los dos primeros años de
contrato, y que puede ser renovado
durante dos más si se considera
oportuno por las autoridades sanitarias
del Reino Unido. Recordar que
este factor es el primer y único producto
que tiene ausencia total de proteínas
de origen humano y animal así
como de trazas de anticuerpos monoclonales
murinos, lo que disminuye
muy considerablemente el riesgo de
infecciones virales y de otros efectos
iatrogénicos reales o potenciales en
general. En palabras de Phil Wood, Director
Comercial de Pfizer del área de
Hemofilia del Reino Unido, este contrato
representa una muy buena noticia
para los pacientes hemofílicos y
sus médicos en el Reino Unido ya que
este producto ofrece una sensación de
máxima seguridad, vistas las circunstancias
especiales de este país, fundamentalmente,
en lo que respecta a la
infección por los virus VIH y VHC así
como, más recientemente, de la posible
transmisión de priones, ya detectados
en un paciente hemofílico tratado
con factores plasmáticos.
DISPONIBLE EN:
http://www.pfizer.com
Factor IX recombinante de larga
duración (mayor vida media)
La compañía comercial Biogen está
investigando una nueva molécula de
larga duración para la Hemofilia B:
una proteína de fusión con factor IX,
totalmente recombinante y de larga
duración (rFIXFc). Esto ha sido posible
después de los buenos resultados obtenidos
en un exitoso estudio clínico de
Fase I/IIa, abierto, multicéntrico, con
aumento de la dosificación de seguridad,
y farmacocinético con
esta proteína, en pacientes
con Hemofilia B severa
previamente tratados. El
producto demostró una vida
media prolongada en comparación
con otros productos
recombinantes, lo que apoya el
avance del producto. En un
nuevo estudio clínico se evaluará
el potencial para prolongar
la protección contra hemorragias
y reducir la frecuencia
de las inyecciones tanto en
profilaxis como en tratamiento a demanda.
En los estudios previos en modelos
animales esta proteína, basada
en factor IX unido a la región Fc de la
inmunoglobulina G, administrada por
vía intravenosa en ratones normales,
ratas, monos, ratones y perros deficientes
en factor IX, mostró una vida
media entre 3 y 4 veces mayor en comparación
con otros factores IX recombinantes.
DISPONIBLE EN:
http://www.biogenidechemophilia.com/pres
s.phpid=11
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/20056791
fedhemo nº54 junio 2010