Revista Fedhemo Nº 54 - Hemofilia
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CIENCIA I ACTUALIDAD CIENTÍFICA EN HEMOFILIA<br />
DR. ANTONIO LIRAS. Vicepresidente Comisión Científica. Real Fundación Victoria Eugenia<br />
48<br />
Biobancos de muestras<br />
humanas para la<br />
investigación biomédica<br />
Los biobancos son establecimientos<br />
públicos o privados sin ánimo de<br />
lucro, en los que se custodian colecciones<br />
de muestras biológicas concebidas<br />
para fines de investigación<br />
biomédica. Las muestras se organizan<br />
con criterios de calidad, orden y<br />
destino. Hoy, los biobancos se han<br />
convertido en plataformas tecnológicas<br />
esenciales para el desarrollo de<br />
la investigación biomédica ya que<br />
proporcionan a los investigadores un<br />
gran número de muestras biológicas<br />
junto con otros datos epidemiológicos,<br />
clínicos, genéticos, ambientales,<br />
de hábitos del donante, etc., que son<br />
relevantes para el investigador. En<br />
los últimos años se ha incrementado<br />
notablemente el número de iniciativas<br />
en este campo que han conducido<br />
a la creación de biobancos y redes<br />
de biobancos progresivamente más<br />
avanzadas, complejas y sofisticadas,<br />
tanto en España como en el resto de<br />
Europa y otros países de nuestro entorno<br />
científico. Son de especial<br />
mención en nuestro país la creación,<br />
en 2003, del Banco Nacional de ADN,<br />
promovido por la Fundación Genoma<br />
España, así como los bancos de las<br />
redes de investigación promovidas<br />
por el Instituto de Salud Carlos III.<br />
Los ciudadanos, informados adecuadamente,<br />
donan de forma consciente<br />
una parte de su cuerpo (la muestra<br />
biológica) e información sobre su<br />
persona, apoyando de forma imprescindible<br />
y decidida la investigación.<br />
Sin el donante y el apoyo de la sociedad,<br />
no existirían los biobancos. Por<br />
parte del biobanco debe asegurarse<br />
la utilización racional y eficiente de<br />
estos recursos, dentro de un marco<br />
ético y legal y su actividad debe ser<br />
evaluada. Un biobanco no es un mero<br />
almacén de muestras biológicas sino<br />
que constituye el caldo de cultivo<br />
para una investigación multidisciplinar<br />
entre varios grupos de investigación<br />
básica y clínica.<br />
DISPONIBLE EN:<br />
http://www.elpais.com/articulo/sociedad/Bio<br />
bancos/muestras/humanas/investigacion/bi<br />
omedica/elpepusoccie/20091109elpepusoc_10/Tes<br />
Alternativas y<br />
posibilidades de<br />
los nuevos factores<br />
recombinantes<br />
Pfizer acapara el mercado inglés<br />
con el nuevo factor VIII ReFacto AF<br />
Pfizer ha firmado un importante<br />
contrato con la Sanidad del Reino Unido<br />
que le posiciona en un muy buen<br />
lugar en el mercado farmacéutico, de<br />
tal forma que el factor VIII ReFacto AF<br />
se ha constituido como el tratamiento<br />
de elección de la <strong>Hemofilia</strong> A en el<br />
Reino Unido y en el País de Gales. Esta<br />
situación es la culminación de una serie<br />
de negociaciones que comenzaron<br />
en julio de 2009 y en las que participaron<br />
cuatro compañías farmacéuticas.<br />
De acuerdo a este contrato Pfizer suministrará,<br />
en una primera etapa<br />
de contrato, el 46% de los requerimientos<br />
de factor VIII lo que<br />
representa los dos tercios del<br />
gasto nacional en este concepto<br />
o lo que es lo mismo<br />
103 millones de dosis de<br />
ReFacto AF, por año, durante<br />
los dos primeros años de<br />
contrato, y que puede ser renovado<br />
durante dos más si se considera<br />
oportuno por las autoridades sanitarias<br />
del Reino Unido. Recordar que<br />
este factor es el primer y único producto<br />
que tiene ausencia total de proteínas<br />
de origen humano y animal así<br />
como de trazas de anticuerpos monoclonales<br />
murinos, lo que disminuye<br />
muy considerablemente el riesgo de<br />
infecciones virales y de otros efectos<br />
iatrogénicos reales o potenciales en<br />
general. En palabras de Phil Wood, Director<br />
Comercial de Pfizer del área de<br />
<strong>Hemofilia</strong> del Reino Unido, este contrato<br />
representa una muy buena noticia<br />
para los pacientes hemofílicos y<br />
sus médicos en el Reino Unido ya que<br />
este producto ofrece una sensación de<br />
máxima seguridad, vistas las circunstancias<br />
especiales de este país, fundamentalmente,<br />
en lo que respecta a la<br />
infección por los virus VIH y VHC así<br />
como, más recientemente, de la posible<br />
transmisión de priones, ya detectados<br />
en un paciente hemofílico tratado<br />
con factores plasmáticos.<br />
DISPONIBLE EN:<br />
http://www.pfizer.com<br />
Factor IX recombinante de larga<br />
duración (mayor vida media)<br />
La compañía comercial Biogen está<br />
investigando una nueva molécula de<br />
larga duración para la <strong>Hemofilia</strong> B:<br />
una proteína de fusión con factor IX,<br />
totalmente recombinante y de larga<br />
duración (rFIXFc). Esto ha sido posible<br />
después de los buenos resultados obtenidos<br />
en un exitoso estudio clínico de<br />
Fase I/IIa, abierto, multicéntrico, con<br />
aumento de la dosificación de seguridad,<br />
y farmacocinético con<br />
esta proteína, en pacientes<br />
con <strong>Hemofilia</strong> B severa<br />
previamente tratados. El<br />
producto demostró una vida<br />
media prolongada en comparación<br />
con otros productos<br />
recombinantes, lo que apoya el<br />
avance del producto. En un<br />
nuevo estudio clínico se evaluará<br />
el potencial para prolongar<br />
la protección contra hemorragias<br />
y reducir la frecuencia<br />
de las inyecciones tanto en<br />
profilaxis como en tratamiento a demanda.<br />
En los estudios previos en modelos<br />
animales esta proteína, basada<br />
en factor IX unido a la región Fc de la<br />
inmunoglobulina G, administrada por<br />
vía intravenosa en ratones normales,<br />
ratas, monos, ratones y perros deficientes<br />
en factor IX, mostró una vida<br />
media entre 3 y 4 veces mayor en comparación<br />
con otros factores IX recombinantes.<br />
DISPONIBLE EN:<br />
http://www.biogenidechemophilia.com/pres<br />
s.phpid=11<br />
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/20056791<br />
fedhemo nº<strong>54</strong> junio 2010