Revista Fedhemo Nº 55 - Hemofilia
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REAL FUNDACIÓN VICTORIA EUGENIA<br />
36<br />
tratamiento de la incontinencia anal con precursores de<br />
miocitos.<br />
Los ensayos clínicos en Fase III liderados por el Hospital<br />
Universitario La Paz son los primeros a nivel mundial,<br />
con células madre mesenquimales derivadas de tejido<br />
adiposo usadas de forma autóloga, que han demostrado<br />
la eficacia del tratamiento. Otro bloque de objetivos<br />
se relaciona con la hipótesis de la Genometástasis,<br />
reconocida por la prestigiosa revista Nature y publicada<br />
en el año 2000 en la revista Blood. Durante estos últimos<br />
8 años, en colaboración con un grupo de investigación<br />
del Hospital General de Albacete, se ha intentado demostrar<br />
dicha hipótesis. Los resultados obtenidos durante<br />
estos años han llegado a un punto en que la prestigiosa<br />
revista Cancer Research ha publicado en su número<br />
de enero de 2010, la demostración de la Teoría de<br />
la Genometástasis, por este grupo, por la que ácidos nucleicos<br />
circulantes en plasma serían los responsables<br />
de la aparición de metástasis.<br />
Por último, el tercer bloque lo desarrolla el equipo<br />
del Dr. Antonio Liras de la Universidad Complutense de<br />
Madrid, con relación al establecimiento de protocolos<br />
de Terapia Génica no viral ex vivo y de Terapia Celular<br />
utilizando células madre derivadas de tejido adiposo<br />
para su aplicación en la <strong>Hemofilia</strong> A y B. En el primer<br />
caso (Terapia Génica) por transfección de las células<br />
con los genes de factor VIII o IX y en el segundo caso<br />
(Terapia Celular) por la diferenciación de células madre<br />
hasta células hepáticas funcionales normales.<br />
Los tres bloques de objetivos tienen en común la utilización<br />
de células madre derivadas de tejido adiposo, que<br />
se obtienen fácilmente con un mínimo traumatismo y<br />
riesgo, por liposucción, así como su cultivo, expansión y<br />
caracterización que no entraña grandes dificultades, y su<br />
posterior y fácil implantación en el paciente.<br />
La relevancia del Grupo de Terapias Avanzadas, Génica<br />
y Celular, RFVE-FIBHULP-UCM se avala con la extensa<br />
producción científica (proyectos financiados, publicaciones<br />
científicas de impacto, aportaciones en congresos,<br />
ensayos clínicos y patentes). También por la demanda de<br />
licenciados que muestran un gran interés en la realización<br />
de su Tesis Doctoral en este grupo. Sirvan como<br />
ejemplos: 1) El ensayo clínico en Fase III multicéntrico,<br />
simple ciego, aleatorizado, comparativo y Add-on, en tres<br />
grupos paralelos para evaluar la eficacia y seguridad de<br />
una nueva terapia con células madre autólogas derivadas<br />
de tejido adiposo, para el tratamiento de las fístulas perianales<br />
complejas en pacientes sin enfermedad inflamatoria<br />
intestinal; la patente “Identification and Isolation of<br />
Multipotent Cells From non-Osteochondral Mesenchymal<br />
Tissue” cuya entidad titular es Cellerix, S.L. y la Universidad<br />
Autónoma de Madrid, a partir de la cual se desarrolló<br />
un producto denominado “Human Autologous Mesenchymal<br />
Adult Stem Cells Extracted From Adipose Tissue”<br />
que el 12 de julio de 2005 la European Medicines<br />
Agency (EMEA) le otorgó la calificación de Orphan Drug<br />
con la indicación para el tratamiento de la fístula anal; en<br />
la actualidad están en marcha dos Tesis Doctorales dirigidas<br />
por el Dr. Antonio Liras, sobre Terapia Génica y Terapia<br />
Celular para el tratamiento de la <strong>Hemofilia</strong> A y B,<br />
habiendo recibido este proyecto un Premio ConfiHe y otro<br />
de la Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia que<br />
se conceden a la innovación y excelencia en el ámbito de<br />
la investigación en <strong>Hemofilia</strong> por Baxter BioScience<br />
Spain y la Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia,<br />
respectivamente. <br />
Hospital Universitario La Paz de Madrid.<br />
fedhemo nº<strong>55</strong> septiembre 2010