Revista Fedhemo Nº 55 - Hemofilia

REAL FUNDACIÓN VICTORIA EUGENIA
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tratamiento de la incontinencia anal con precursores de
miocitos.
Los ensayos clínicos en Fase III liderados por el Hospital
Universitario La Paz son los primeros a nivel mundial,
con células madre mesenquimales derivadas de tejido
adiposo usadas de forma autóloga, que han demostrado
la eficacia del tratamiento. Otro bloque de objetivos
se relaciona con la hipótesis de la Genometástasis,
reconocida por la prestigiosa revista Nature y publicada
en el año 2000 en la revista Blood. Durante estos últimos
8 años, en colaboración con un grupo de investigación
del Hospital General de Albacete, se ha intentado demostrar
dicha hipótesis. Los resultados obtenidos durante
estos años han llegado a un punto en que la prestigiosa
revista Cancer Research ha publicado en su número
de enero de 2010, la demostración de la Teoría de
la Genometástasis, por este grupo, por la que ácidos nucleicos
circulantes en plasma serían los responsables
de la aparición de metástasis.
Por último, el tercer bloque lo desarrolla el equipo
del Dr. Antonio Liras de la Universidad Complutense de
Madrid, con relación al establecimiento de protocolos
de Terapia Génica no viral ex vivo y de Terapia Celular
utilizando células madre derivadas de tejido adiposo
para su aplicación en la Hemofilia A y B. En el primer
caso (Terapia Génica) por transfección de las células
con los genes de factor VIII o IX y en el segundo caso
(Terapia Celular) por la diferenciación de células madre
hasta células hepáticas funcionales normales.
Los tres bloques de objetivos tienen en común la utilización
de células madre derivadas de tejido adiposo, que
se obtienen fácilmente con un mínimo traumatismo y
riesgo, por liposucción, así como su cultivo, expansión y
caracterización que no entraña grandes dificultades, y su
posterior y fácil implantación en el paciente.
La relevancia del Grupo de Terapias Avanzadas, Génica
y Celular, RFVE-FIBHULP-UCM se avala con la extensa
producción científica (proyectos financiados, publicaciones
científicas de impacto, aportaciones en congresos,
ensayos clínicos y patentes). También por la demanda de
licenciados que muestran un gran interés en la realización
de su Tesis Doctoral en este grupo. Sirvan como
ejemplos: 1) El ensayo clínico en Fase III multicéntrico,
simple ciego, aleatorizado, comparativo y Add-on, en tres
grupos paralelos para evaluar la eficacia y seguridad de
una nueva terapia con células madre autólogas derivadas
de tejido adiposo, para el tratamiento de las fístulas perianales
complejas en pacientes sin enfermedad inflamatoria
intestinal; la patente “Identification and Isolation of
Multipotent Cells From non-Osteochondral Mesenchymal
Tissue” cuya entidad titular es Cellerix, S.L. y la Universidad
Autónoma de Madrid, a partir de la cual se desarrolló
un producto denominado “Human Autologous Mesenchymal
Adult Stem Cells Extracted From Adipose Tissue”
que el 12 de julio de 2005 la European Medicines
Agency (EMEA) le otorgó la calificación de Orphan Drug
con la indicación para el tratamiento de la fístula anal; en
la actualidad están en marcha dos Tesis Doctorales dirigidas
por el Dr. Antonio Liras, sobre Terapia Génica y Terapia
Celular para el tratamiento de la Hemofilia A y B,
habiendo recibido este proyecto un Premio ConfiHe y otro
de la Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia que
se conceden a la innovación y excelencia en el ámbito de
la investigación en Hemofilia por Baxter BioScience
Spain y la Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia,
respectivamente.
Hospital Universitario La Paz de Madrid.
fedhemo nº55 septiembre 2010