Revista Fedhemo nº 62 - Hemofilia
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CIENCIA I ARTÍCULOS<br />
INHIBIDORES EN HEMOFILIA,<br />
PERSPECTIVAS DE FUTURO<br />
Dra. Fernanda López. Servicio de Hematología del Complejo Hospitalario Universitario de A Coruña (CHUA)<br />
40<br />
En pacientes con hemofilia A grave<br />
la profilaxis reglada y prolongada con<br />
concentrados de la proteína deficitaria<br />
previene episodios hemorrágicos agudos<br />
que pueden comprometer la vida<br />
de los pacientes y evita o minimiza la<br />
artropatía hemofílica.<br />
Beneficios de los programas de profilaxis<br />
son también la reducción del absentismo<br />
laboral y escolar, la disminución<br />
de hospitalizaciones, visitas a los<br />
servicios de urgencias e intervenciones<br />
y mejora de la calidad de vida.<br />
En pacientes con inhibidores anti-<br />
FVIII/FIX, los agentes “by-pass” (concentrados<br />
del complejo protrombínico<br />
activado y FVII activado recombinante)<br />
se vienen utilizando con éxito para el<br />
control de los episodios hemorrágicos.<br />
Recientemente se ha demostrado que<br />
la profilaxis con los agentes “by-pass”<br />
en estos pacientes previene los episodios<br />
hemorrágicos agudos y minimiza<br />
la artropatía hemofílica. Esta modalidad<br />
terapéutica es de especial interés<br />
en niños pequeños con pocas o ninguna<br />
hemartrosis, cuando se administra<br />
en el periodo de tiempo comprendido<br />
entre el diagnóstico del inhibidor (pre<br />
inmunotolerancia) y durante las fases<br />
iniciales de la misma. En hemofílicos<br />
mayores con artropatías establecidas y<br />
articulaciones diana, reduce los episodios<br />
hemorrágicos y mejora su calidad<br />
de vida.<br />
Actualmente se encuentran en desa -<br />
rrollo nuevas moléculas de Factor VII<br />
activado recombinante, modificadas<br />
mediante cambios de secuencias de<br />
aminoácidos a las que se les fusionan<br />
diferentes sustancias con el fin de mejorar<br />
su eficacia y prolongar su vida<br />
media. Los estudios efectuados en animales<br />
y en un reducido número de pacientes<br />
han puesto en evidencia que<br />
los cambios efectuados incrementan<br />
su velocidad de acción, la capacidad de<br />
generar trombina y, además poseen<br />
una vida media más prolongada.<br />
En un futuro próximo se iniciarán los<br />
ensayos clínicos en pacientes hemofílicos<br />
con inhibidor. De confirmarse los<br />
resultados iniciales, dispondremos de<br />
productos más eficaces para el tratamiento<br />
de los episodios hemorrágicos<br />
agudos, que se podrán administrar con<br />
mayores intervalos entre las dosis y<br />
probablemente se facilitarán los programas<br />
de profilaxis.<br />
PREGUNTAS DE LOS ASISTENTES:<br />
- ¿Cuál es a su juicio la mejor opción<br />
para eliminar el inhibidor a día de<br />
hoy<br />
La mayoría de los inhibidores de -<br />
saparecen después de la inmunotolerancia.<br />
Lo mejor es que luego se pase<br />
a la profilaxis (incluso en la edad adulta).No<br />
nos podemos quedar solo con la<br />
inmunotolerancia.<br />
- ¿Hay estadísticas de éxito de borrados<br />
de inhibidores<br />
El 67% se eliminan, según el estudio<br />
mencionado. El Dr. Aznar comenta que<br />
en su centro el porcentaje es del 80%.<br />
fedhemo nº<strong>62</strong> junio 2012