Revista Fedhemo nº 62 - Hemofilia

CIENCIA I ARTÍCULOS
INHIBIDORES EN HEMOFILIA,
PERSPECTIVAS DE FUTURO
Dra. Fernanda López. Servicio de Hematología del Complejo Hospitalario Universitario de A Coruña (CHUA)
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En pacientes con hemofilia A grave
la profilaxis reglada y prolongada con
concentrados de la proteína deficitaria
previene episodios hemorrágicos agudos
que pueden comprometer la vida
de los pacientes y evita o minimiza la
artropatía hemofílica.
Beneficios de los programas de profilaxis
son también la reducción del absentismo
laboral y escolar, la disminución
de hospitalizaciones, visitas a los
servicios de urgencias e intervenciones
y mejora de la calidad de vida.
En pacientes con inhibidores anti-
FVIII/FIX, los agentes “by-pass” (concentrados
del complejo protrombínico
activado y FVII activado recombinante)
se vienen utilizando con éxito para el
control de los episodios hemorrágicos.
Recientemente se ha demostrado que
la profilaxis con los agentes “by-pass”
en estos pacientes previene los episodios
hemorrágicos agudos y minimiza
la artropatía hemofílica. Esta modalidad
terapéutica es de especial interés
en niños pequeños con pocas o ninguna
hemartrosis, cuando se administra
en el periodo de tiempo comprendido
entre el diagnóstico del inhibidor (pre
inmunotolerancia) y durante las fases
iniciales de la misma. En hemofílicos
mayores con artropatías establecidas y
articulaciones diana, reduce los episodios
hemorrágicos y mejora su calidad
de vida.
Actualmente se encuentran en desa -
rrollo nuevas moléculas de Factor VII
activado recombinante, modificadas
mediante cambios de secuencias de
aminoácidos a las que se les fusionan
diferentes sustancias con el fin de mejorar
su eficacia y prolongar su vida
media. Los estudios efectuados en animales
y en un reducido número de pacientes
han puesto en evidencia que
los cambios efectuados incrementan
su velocidad de acción, la capacidad de
generar trombina y, además poseen
una vida media más prolongada.
En un futuro próximo se iniciarán los
ensayos clínicos en pacientes hemofílicos
con inhibidor. De confirmarse los
resultados iniciales, dispondremos de
productos más eficaces para el tratamiento
de los episodios hemorrágicos
agudos, que se podrán administrar con
mayores intervalos entre las dosis y
probablemente se facilitarán los programas
de profilaxis.
PREGUNTAS DE LOS ASISTENTES:
- ¿Cuál es a su juicio la mejor opción
para eliminar el inhibidor a día de
hoy
La mayoría de los inhibidores de -
saparecen después de la inmunotolerancia.
Lo mejor es que luego se pase
a la profilaxis (incluso en la edad adulta).No
nos podemos quedar solo con la
inmunotolerancia.
- ¿Hay estadísticas de éxito de borrados
de inhibidores
El 67% se eliminan, según el estudio
mencionado. El Dr. Aznar comenta que
en su centro el porcentaje es del 80%.
fedhemo nº62 junio 2012