Untitled - Roche Trasplantes

BIOPSIAS DE PROTOCOLO EN EL DISEÑO DE ENSAYOS CLÍNICOS
feribles las variables cuantitativas. Puede ser una variable que no admite discusión, como
la supervivencia, o una variable intermedia que se utiliza en vez de la supervivencia. Se
distinguen dos tipos de variables de eficacia: la variable de eficacia primaria y las variables
de eficacia secundarias.
La variable de eficacia primaria es aquella que permite decidir la superioridad o la igualdad
entre tratamientos en un ensayo clínico. Las variables de eficacia secundaria son
aquellas que posibilitan evaluar algunos aspectos del efecto de los tratamientos; sin embargo,
no son útiles para decidir globalmente si un tratamiento es superior a otro.
La decisión de qué variable de eficacia se debe utilizar en un ensayo clínico no es arbitraria.
La primera condición es que la variable de eficacia primaria ha de relacionarse con
la variable referencia que, en el caso del trasplante, es la supervivencia. Desde el punto
de vista epidemiológico, existen dos tipos de variables que se relacionan con la supervivencia:
las variables predictivas y las variables subordinadas. A continuación, se explica
la diferencia entre ambos tipos de variables y su utilidad como variables de eficacia en
los ensayos clínicos.
VARIABLE PREDICTIVA
Es una variable intermedia que explica una parte de la variabilidad de la variable referencia
o, en inglés, outcome variable. En el caso de las variables intermedias utilizadas en
ensayos clínicos en el trasplante renal, la variable referencia siempre debe ser la supervivencia
del paciente o del injerto. El interés de una variable predictiva dependerá del grado
de relación con la variable referencia.
Para evaluar la correlación entre variables cuantitativas se utiliza el coeficiente de determinación
r 2 , que no es más que el coeficiente de correlación elevado al cuadrado. El estudio
entre variables se basa en un modelo de regresión simple o múltiple. El coeficiente
de determinación indica el porcentaje de variabilidad de la variable referencia explicado
por la variable predictiva. Si existe una correlación entre el aclaramiento de la creatinina
y la presión arterial media, siendo el coeficiente de determinación del 30%, podemos
interpretar que el aclaramiento de la creatinina explica el 30% de la variación de la
tensión arterial media. Existe un 70% de variabilidad de la tensión arterial que no se explica
por el aclaramiento de la creatinina. Cuanto mayor sea el coeficiente de determinación,
más útil será la variable predictiva para explicar la variable referencia y mayor será
su interés para ser considerada como una potencial variable de eficacia en los ensayos
clínicos.
En el trasplante renal, la variable intermedia o variable de eficacia primaria sirve para
predecir la supervivencia del injerto y esta situación hace que no se pueda utilizar el
coeficiente de determinación. Para estudiar el valor predictivo de una variable sobre la
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