Untitled - Roche Trasplantes

BIOPSIA DE PROTOCOLO EN EL TRASPLANTE RENAL
SUPERVIVENCIA DEL PACIENTE
Y SUPERVIVENCIA DEL INJERTO
Las variables que no admiten discusión para valorar el resultado de un tratamiento inmunosupresor
son la supervivencia del paciente y la del injerto. Una diferencia en la
supervivencia entre dos tratamientos es un argumento irrefutable sobre la superioridad
de uno respecto del otro. La supervivencia es la resultante final que resume las
características principales de la población estudiada y los efectos del tratamiento, tanto
su eficacia como sus efectos adversos. Para demostrar una diferencia en la supervivencia
entre tratamientos inmunosupresores, el tiempo de seguimiento y el número
de pacientes que deben incluirse son muy elevados. En un estudio basado en los
datos del registro norteamericano, Hariharan y cols. estimaron el tamaño muestral
mínimo para detectar una diferencia en la supervivencia del injerto en cinco años.
En este estudió se demostró que, a pesar de considerar un seguimiento extraordinariamente
prolongado para un ensayo clínico, el tamaño muestral mínimo era muy superior
al tamaño considerado factible hoy en día, tal como se muestra en la Tabla I.
Tabla I. Tamaño muestral mínimo en cada grupo para detectar una mejora
de la supervivencia del injerto a los cinco años. En este caso, se ha asumido
que en el grupo control la supervivencia es del 75%. Los cálculos se basan
en los obtenidos en el registro norteamericano.
Poder estadístico 80% 90% 95%
Supervivencia del injerto
Número de pacientes por grupo
en el grupo de estudio
78% 3.133 4.195 7.334
80% 1.092 1.462 2.556
82% 538 720 1.258
Al no poder utilizar la supervivencia como variable de eficacia en los ensayos clínicos, se
utilizan variables de eficacia intermedias que permiten evaluar el resultado de un estudio
con un tiempo de seguimiento razonablemente corto y un tamaño muestral relativamente
pequeño. Una variable de eficacia debe cumplir una serie de requisitos y debe haber sido
validada adecuadamente. Existen muchas variables que se consideran posibles variables
de eficacia, pero solamente unas pocas cumplen los requisitos necesarios para poder incluirlas
en el diseño de ensayos clínicos como la variable de eficacia principal o primaria,
que es la que permite evaluar de forma global la eficacia del tratamiento.
VARIABLE DE EFICACIA
Es la variable utilizada para evaluar el efecto de distintos tratamientos en un ensayo clínico.
Puede tratarse de una variable cualitativa, ordinal o cuantitativa. En general, son pre-
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