knw journal

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Aus dem Gesundheitswesen
Neue Medikamente
– neue Herausforderungen
Prof. Dr. med. Hans Michael Straßburg
Der Begründer des Kindernetzwerks Raimund
Schmid hat mit seinem 2020 erschienenen Buch
„Viel zu Viel und doch zu wenig – Über- und Unterversorgung
in der Medizin“ auf ein immer größer
werdendes Problem hingewiesen. In der Ausgabe
der American Academy of Neurology vom Oktober
2021 wird dies an Hand neuer Zahlen aus den USA
noch weiter ausgeführt: Die zunehmende Kostensteigerung
von Medikamenten im Gesundheitswesen
(„Ethical Perspectives on Costly Drugs and
Health Care“ von A. Tsou, W. Graf u.a.).
Zwischen 2004 und 2016 sind die Kosten für die
Medikamentenbehandlung häufiger chronischer
Erkrankungen wie eines insulinpflichtigen Diabetes
mellitus oder einer mittelschweren Multiple
Sklerose auf das 10- bis 20fache angestiegen. In
den vergangenen Jahren wurden zusätzliche Medikamentengruppen
eingeführt, die z.B. bei chronischen
Immunerkrankungen signifikante Verbesserungen
bewirken. Bei vielen Patienten konnten so
eine vorzeitige Invalidisierung vermieden und eine
früher nicht für möglich gehaltene Verbesserung
der Lebensqualität erreicht werden.
Ganz aktuell ist hierbei die spinale Muskelatrophie
in den Fokus der Diskussionen geraten: Sie ist nach
der Mukoviszidose die zweithäufigste schwere rezessiv
erbliche Erkrankung. Bis vor wenigen Jahren
haben die Kinder mit der schwersten Ausprägung
in der Regel das 2. Lebensjahr nicht überlebt, jetzt
kann die Krankheit durch Eingriffe am genetischen
System so beeinflusst werden, dass die betroffenen
Kinder zumindest die ersten Jahre überleben. Das
zuerst eingeführte Medikament, das Antisense-
Oligonukleotid (ASO) Nusinersen (SpinrazaR) hatte
den Nachteil, dass es im Abstand von mehreren
Wochen in das Nervenwasser eingeführt werden
musste z.B. durch wiederholte Punktionen oder die
Anlage eines Dauerkatheters in das Liquorsystem
und bereits im ersten Jahr mehrere 100 000 € kostete.
Dann wurde eine neue spezifische Gentherapie
eingeführt, bei der mit einer einzigen Infusion
von Onasemnogen (ZolgensmaR) eine genetische
Veränderung im Körper herbeigeführt wurde – für
Kosten von knapp 2 Million €! Es ist damit das aktuell
teuerste Medikament der Welt. Die ersten damit
behandelten Patienten wurden per Los weltweit
ausgesucht – angeblich sollen die Kosten im Falle
einer unzureichenden Wirksamkeit wieder zurückgezahlt
werden. Da die Effektivität dieser neuen
Behandlungen umso höher ist, je früher sie zur Anwendung
kommt, wird seit dem 1. Oktober 2021 in
Deutschland die genetische Untersuchung auf das
Vorliegen einer spinalen Muskelatrophie bei jedem
Neugeborenen angeboten. Schließlich ist Anfang
2021 das Medikament Risdiplam (EvrysdiR) auf den
Markt gekommen, das ebenfalls die genetische Veränderung
auslösen kann, aber in Form eines Saftes,
der täglich eingenommen wird. Auch hier belaufen
sich die Kosten bereits im 1. Lebensjahr auf knapp
100.000 €, es muss aber auch danach weiter regelmäßig
gegeben werden.
Mittlerweile ist bei einer Vielzahl weiterer seltener
angeborener oder chronischer Krankheiten, die
bisher nicht heilbar waren, die Einführung neuer
Medikamente bereits erfolgt oder in Vorbereitung,
sie alle sind in der Regel ebenfalls mit extrem hohen
Kosten verbunden.